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Melhorar o recrutamento para ensaios clínicos na doença de Huntington através da educação dos doentes e famílias

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Como podemos melhorar o recrutamento para ensaios clínicos na DH? Falar directamente com as famílas funciona!

Escrito por Dr Jeff Carroll em 30 de Maio de 2011Editado por Dr Ed Wild; Traduzido por Filipa JúlioPublicado originalmente a 12 de Maio de 2011

Estão a decorrer ensaios de novos tratamentos para a doença de Huntington, mas provar que um fármaco resulta requer ter muitos voluntários adequados. Surpreendentemente, muitas vezes, encontrar um número suficiente de voluntários é difícil. Agora, um grupo de profissionais Huntington mostrou que a educação e o contacto directo com os doentes na comunidade resulta muito bem para impulsionar o recrutamento.

O progresso em relação a tratamentos eficazes para a Doença de Huntington parece ser desesperadamente lento para as pessoas que deles mais necessitam. No entanto, estão a decorrer ensaios clínicos que testam novos tratamentos para a Doença de Huntington. Para que um fármaco tenha aprovação para ser usado na DH, tem que ser testado em doentes sintomáticos e demonstrar que possui benefícios. As melhorias têm que ser suficientemente robustas para que seja claro que o fármaco resultou. Para tal, será necessário um grande número de participantes, porque quanto mais pessoas testarem o fármaco, mais provável será obterem-se resultados conclusivos.

Poderá ser surpreendente para algumas pessoas da comunidade Huntington, mas encontrar um número suficiente de voluntários para ensaios clínicos na DH não é fácil. Motivado por esta preocupação, um grupo de profissionais ligados à DH, dirigido pela Dra LaVonne Goodman, propôs-se encontrar formas de melhorar o recrutamento de voluntários para participar em ensaios clínicos na DH.

Dra LaVonne Goodman, responsável do estudo que investiga como é que as famílias são motivadas a entrar em ensaios clínicos
Dra LaVonne Goodman, responsável do estudo que investiga como é que as famílias são motivadas a entrar em ensaios clínicos

O Ensaio

O ensaio que a Dra Goodman e a sua equipa se propuseram auxiliar foi o “HART”, estudo de Huntexil para os sintomas motores na Doença de Huntington, recentemente concluído.

Os cientistas que planearam o ensaio HART calcularam que necessitariam de 220 voluntários para testar o fármaco de forma conclusiva. Esses voluntários seriam recrutados em 28 clínicas dos EUA e do Canadá. Cada voluntário participaria no ensaio durante três meses.

Recrutamento

Nos EUA, o recrutamento para o HART foi lento. Demoraram quase 2 anos a encontrar 220 doentes voluntários (de Outubro de 2008 a Agosto de 2010). Em contraste, um ensaio na Europa para testar o mesmo fármaco, denominado ensaio “MermaiDH”, recrutou 420 doentes de Huntington em menos de um ano.

Melhorar o ritmo lento de recrutamento para ensaios clínicos diminuiria a demora na obtenção dos resultados do ensaio. Para clarificar esta questão, Goodman e colegas decidiram compreender que factores ajudam as famílias Huntington a envolver-se nos ensaios.

Num estudo prévio, com colaboradores da “Huntington’s Disease Society of America” (“HDSA”) e da “CHDI Inc.”, Goodman tentou descobrir o quanto os doentes e as suas famílias sabem acerca da DH. Questionando doentes e familiares em grupos de apoio locais, mostrou que o desejo de ter informação sobre ensaios clínicos e a motivação para neles participar eram muito elevados. O que parecia faltar era informação dirigida às famílias acerca dos ensaios em curso. Goodman concluiu que “a educação nos grupos de apoio é um mecanismo que pode aumentar a participação nos ensaios clínicos”.

Surgiu uma oportunidade para testar estas ideias quando o “Evergreen Neuroscience Institute” se tornou num novo centro do “Huntington Study Group” envolvido no ensaio HART. Não tendo uma base de dados própria de doentes de Huntington, o centro necessitava de recrutar doentes de novas formas. Advogados comunitários, com formação acerca de ensaios clínicos em geral e sobre o Huntexil em particular, reuniram-se com pequenos grupos de doentes de Huntington e suas famílias. Durante três sessões, mantiveram debates de grupo acerca dos riscos e dos benefícios daquela investigação. No fim dessas sessões educacionais, disponibilizou-se informação escrita a quem se mostrou interessado.

«Toda a comunidade Huntington beneficia dos ensaios clínicos porque, quer sejam bem sucedidos, quer falhem, aproximam-nos um pouco mais do dia em que os tratamentos estarão disponíveis para toda a gente. »

Para além deste trabalho de campo, a “HDSA” enviou panfletos a todos os contactos da sua lista de e-mails. Quem se voluntariou para participar em ensaios foi também avisado através do site “HDTrials.org”, que existe para facilitar a comunicação deste tipo de informações. Por fim, os sites da “HDSA” foram actualizados com informações acerca do ensaio.

Resultados

Qual destas estratégias foi, então, mais eficaz em termos de encorajar voluntários motivados e disponíveis a participarem no ensaio? O “Evergreen Neuroscience Institute” avaliou dezassete voluntários doentes de Huntington, 13 dos quais completaram o ensaio HART. Este facto transformou o “Evergreen” no terceiro maior centro dos vinte e oito envolvidos no ensaio HART - o que é impressionante, já que, inicialmente, não acompanhavam regularmente qualquer doente. Foram, também, o centro mais rápido em termos de velocidade de recrutamento de participantes. Claramente, o “Evergreen Neuroscience Institute” parecia estar a fazer as coisas de forma correcta.

Como é que os seus dezassete voluntários souberam acerca do estudo? Mais de metade foram recrutados através do trabalho de campo dos advogados. Reunir-se com as famílias e dar-lhes informação acerca da investigação clínica foi a estratégia mais eficaz do “Evergreen” para recrutar doentes voluntários. Os outros centros envolvidos no estudo HART tinham uma experiência diferente: a maioria dos voluntários do estudo HART chegava por referenciação directa de profissionais que trabalhavam no centro.

A ideia principal

Trabalhar directamente com as famílias pareceu ser, neste caso, a melhor forma de recrutamento de voluntários para ensaios clínicos. Toda a comunidade Huntington beneficia dos ensaios clínicos porque, quer sejam bem sucedidos, quer falhem, aproximam-nos um pouco mais do dia em que os tratamentos estarão disponíveis para toda a gente. No futuro, existirão ainda mais ensaios, muitos decorrerão em simultâneo, e conseguir um número suficiente de doentes participantes é um desafio para toda a comunidade Huntington global. Goodman e a sua equipa demonstraram uma estratégia para acelerar o recrutamento de voluntários para desenvolver ensaios eficazes.

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