Perguntas e respostas da HDSA sobre a mais recente atualização de redução da huntingtina da Ionis e Roche
Os nossos amigos da @hdsa produziram este excelente documento de perguntas e respostas sobre as últimas notícias de redução da huntingtina.
No início desta semana, a Ionis Pharmaceuticals divulgou um comunicado de imprensa após apresentar dados do programa de ensaios clínicos HTTRx (RG6042) de redução da huntingtina numa conferência científica. A parceira da Ionis, a Roche, também divulgou uma declaração à comunidade. A nossa amiga da Huntington’s Disease Society of America, Dra. Leora Fox, preparou estas perguntas e respostas em resposta às questões da comunidade recebidas após a divulgação. Gostámos tanto que decidimos reproduzi-las aqui, com a devida autorização, para benefício dos leitores do HDBuzz.
O que dizia o comunicado de imprensa?
Principalmente, reafirmou o que já sabemos: o medicamento é seguro e reduziu os níveis de huntingtina, a proteína que prejudica as células cerebrais na DH. A informação mais recente, apresentada a 24 de abril, é que, no geral, os participantes com níveis mais baixos de huntingtina também tiveram um desempenho ligeiramente melhor nos exames clínicos que testam os sintomas da DH. No entanto, o estudo foi apenas concebido para garantir a segurança, não a eficácia, pelo que ainda é necessário realizar um ensaio maior.
Então estão a dizer que o medicamento funcionou?
Não é possível tirar essa conclusão neste momento. Tudo o que sabemos é que é seguro e atingiu o alvo genético para o qual foi concebido. Os resultados clínicos partilhados pela Ionis são exploratórios – o ensaio envolveu apenas 46 participantes no total, o que não é suficiente para ter a certeza de que poderia ajudar com os sintomas. Embora as conclusões gerais sejam muito promissoras, as estatísticas ainda não mostraram um benefício clínico.
O que vem a seguir? Este conhecimento muda alguma coisa no futuro?
Não. A Ionis está a passar o testemunho para a Roche Pharmaceuticals, uma empresa maior que está investida na comunidade da DH. Nos Estados Unidos, a empresa chama-se Genentech. Foi reunida uma equipa internacional experiente que está encarregada do planeamento e coordenação de um ensaio clínico global de Fase 3. Podes ler a sua mensagem mais recente à comunidade aqui. Entretanto, ficamos encorajados pelo facto de a análise dos dados da Fase ½ continuar a mostrar resultados promissores. Também estamos muito entusiasmados por estes resultados estarem a receber destaque em conferências de investigação internacionais. Isto terá um impacto positivo nas famílias ao aumentar a consciencialização sobre a DH entre profissionais médicos em todo o mundo.
Se é tão promissor, qual é o atraso?
Garantir que os medicamentos são seguros e eficazes é um processo demorado e altamente regulamentado. A Roche-Genentech tem muito trabalho a fazer, incluindo conceber o ensaio com cuidado, identificar as equipas médicas e instalações que vão participar, garantir que os profissionais estão equipados e treinados para administrar o medicamento, produzir o próprio medicamento, e resolver o financiamento e regulamentações em diferentes agências mundiais. Todos estes passos requerem planeamento, papelada e paciência. Fica descansado que há mentes inteligentes e compassivas envolvidas, incluindo pacientes e famílias com DH, a trabalhar para trazer este medicamento à clínica o mais rapidamente possível.
Posso inscrever-me para estar no ensaio, ou colocar o meu nome numa lista?
Infelizmente, não. A forma como os ensaios clínicos normalmente recrutam é através de relações médico-paciente existentes, onde o médico decide se um paciente pode ser elegível, e faz um encaminhamento. Essa é uma razão pela qual a HDSA encoraja as pessoas [nos EUA] a consultar um especialista em DH num Centro de Excelência HDSA ou outra clínica de DH com interesse em investigação, e a juntar-se ao Enroll-HD.
Tem havido uma grande afluência de pessoas que estão prontas para dar um grande passo e participar. O ensaio ainda não está nessa fase, e a HDSA não controla nenhum aspeto do desenho, participação ou elegibilidade. Haverá muito menos “vagas” do que participantes dispostos, o que compreensivelmente levará a alguma deceção. Não aconselhamos as pessoas a considerar uma grande mudança de vida (como mudar de casa) com base no seu desejo de participar num ensaio. No entanto, estamos entusiasmados com o envolvimento da comunidade e continuaremos a fornecer e interpretar qualquer nova informação que recebermos.
Também pode haver outras oportunidades de investigação perto de ti – consulta o HDTrialfinder para detalhes.
O que está a HDSA a fazer para apoiar o ensaio e a comunidade?
O pessoal da HDSA está a trabalhar muito de perto com membros da equipa Roche-Genentech para garantir que informações oportunas e adequadas sobre este ensaio sejam partilhadas com a comunidade assim que estejam disponíveis. A HDSA é também membro fundador da Huntington’s Disease Coalition for Patient Engagement (HD-COPE), que ajuda equipas da indústria a conectar-se diretamente com pacientes e famílias. A HD-COPE ajudará empresas como a Roche a garantir que o planeamento do ensaio, medições e requisitos de participação pareçam razoáveis aos verdadeiros especialistas – pessoas com DH e os seus entes queridos.
Finalmente, continuamos a fornecer detalhes do ensaio e informações de contacto para participar em estudos de investigação abertos no HD Trialfinder. Como o próximo ensaio ainda não começou, não está listado lá.
Quando achas que este medicamento estará disponível?
Isso é extremamente difícil de responder. Os ensaios podem demorar vários anos, e muito cuidado deve ser tomado com este, porque é tão importante e tão diferente dos medicamentos que abordam apenas os sintomas da DH. Adoraríamos poder dizer que há um cronograma definitivo, mas este é território inexplorado e simplesmente não sabemos. O primeiro passo é ver se pode melhorar os sintomas ou abrandar a DH, e esse é o foco do ensaio de Fase 3.
O que posso fazer agora?
Certifica-te de que estás sob cuidados regulares com um médico ou equipa que tem experiência com DH, particularmente um com interesse em investigação (como um Centro de Excelência HDSA ou clínica universitária de DH). Segue as notícias no HDBuzz, no blogue de investigação semanal da HDSA, ou nas páginas de redes sociais da HDSA. Consulta o HD Trialfinder para oportunidades de investigação. Acima de tudo, cuida de ti e daqueles à tua volta!
Na luta contra a DH, a família é tudo.
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Fontes e Referências
Para mais informações sobre a nossa política de divulgação, consulte as nossas FAQ…
