anti-sense
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SOM3355 avança para a fase 3 com o apoio da EMA e da FDA
SOM3355, um medicamento para ajudar a gerir os sintomas da DH, recebeu uma opinião positiva da EMA para designação de medicamento órfão, e a empresa está alinhada com a FDA após a sua reunião de Fim-de-Fase-2. Espera-se que um ensaio global de Fase 3 comece em 2026.
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Desvendando os segredos da reparação do ADN
A estrutura da máquina molecular MutSβ dá-nos mais pistas sobre o mecanismo de expansão da repetição CAG e como podemos combatê-lo.
Por Devon Pendlebury -
Cai o primeiro dominó: Terapia genética AMT-130 abranda a doença de Huntington em ensaio histórico
Numa atualização da uniQure, informam que a sua terapia genética experimental, AMT-130, tem o potencial de retardar a progressão da doença de Huntington num estudo clínico chave.
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A PROVA na publicação: Analisar os dados sobre a pridopidina
A pridopidina tem sido testada como um potencial tratamento da DH ao longo de décadas. O grande ensaio PROOF-HD não atingiu os seus principais objectivos, mas os seus resultados foram agora publicados. A publicação torna os dados completos disponíveis, ajudando a comunidade da DH a aprender com o estudo.
Por Dr Leora Fox -
agosto de 2025: Este mês na investigação da doença de Huntington
Desde o horário das refeições à saúde muscular, dos micróbios intestinais à reparação do ADN, a investigação de agosto sobre a DH destacou novos conhecimentos e estratégias promissoras. Novos biomarcadores, mapas de proteínas e pistas sobre o estilo de vida apontam para uma deteção precoce e para a esperança de tratamentos mais inteligentes.
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julho de 2025: Este Mês na Investigação da Doença de Huntington
Resumo da investigação de julho sobre a DH: Exames cerebrais, edição de genes, células gliais e até smartphones revelam novas formas de rastrear e tratar a doença de Huntington. Desde o sono até à energia das células, a ciência está a fazer zoom e a trazer esperança para intervenções mais precoces e mais inteligentes.
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junho de 2025: Este mês na investigação da doença de Huntington
O mês de junho foi repleto de investigações interessantes! Desde actualizações de ensaios clínicos a irritabilidade, reunimos as investigações mais interessantes sobre a doença de Huntington deste mês.
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maio de 2025: Este Mês na Investigação da Doença de Huntington
Desde alterações na visão a engarrafamentos genéticos e uma atualização de ensaios clínicos, o mês de maio foi cheio de entusiasmo científico na DH! Mergulha no nosso último resumo para veres como os investigadores estão a fazer avançar a doença de Huntington de novas e excitantes formas.
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Reparação do ADN na doença de Huntington: Não estás à altura?
As mutações genéticas ocorrem todos os dias nas nossas células, mas a grande maioria delas é reparada. Uma nova investigação descobriu que a reparação do ADN não está a funcionar bem nas células da DH, o que faz com que as mutações se acumulem nas pessoas com DH.
Por AJ Keefe -
Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences
Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução da huntingtina selectiva para o alelo