desenvolvimento de fármacos
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A UniQure e a FDA já não estão alinhadas no processo de aprovação do AMT-130
Num novo comunicado de imprensa, a uniQure partilhou que a FDA já não concorda com a sua abordagem para o avanço do AMT-130, especificamente a utilização de um grupo de controlo externo. O caminho a seguir é incerto, mas a uniQure mantém-se comprometida com a comunidade da doença de Huntington.
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Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Numa atualização partilhada hoje, a uniQure anunciou o alinhamento com o regulador de medicamentos dos EUA sobre os critérios-chave para a aprovação acelerada de medicamentos para a doença de Huntington.
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Introduzir os tratamentos para a DH no mercado: O papel da supervisão regulamentar
Levar os medicamentos da bancada do laboratório para as prateleiras das farmácias não é fácil. Neste artigo, discutimos o papel que a supervisão regulamentar desempenha nos ensaios clínicos e na aprovação de medicamentos para a doença de Huntington.
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Destacar a ligação entre as doenças cerebrais no Dia de Sensibilização para a Ataxia
25 de setembro é o Dia de Sensibilização para a Ataxia, por isso o HDBuzz está a destacar as ligações entre a investigação da DH e da Ataxia. Saiba como estes campos têm crescido historicamente em paralelo e se têm informado mutuamente.
Por Dr Leora Fox -
Esperança vs. exagero: à procura da verdade nas manchetes recentes da Prilenia
Embora a pridopidina tenha falhado quatro ensaios negativos para DH, a mensagem da Prilenia continua a ser positiva. O que é esperança e o que é exagero nesta busca de dezasseis anos pela aprovação regulatória?
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Céus azuis para Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de Fase 1 para o SKY-0515
Há mais boas notícias no horizonte no espaço terapêutico da doença de Huntington, à medida que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e visa a expansão somática.
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Não é necessário pivô para o PTC-518
A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.
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SURVEYOR abre a porta para medicamentos que tratam a cognição
A Sage Therapeutics anunciou resultados do SURVEYOR, um ensaio que analisou as alterações cognitivas em pessoas com DH e testou a segurança a curto prazo do dalzanemdor. O estudo foi pequeno, mas atingiu objetivos chave, e ensaios adicionais estão em andamento.
Por Dr Leora Fox -
Uma pitada de boas notícias para o tratamento da coreia na DH
Uma nova forma do medicamento valbenazina (INGREZZA) para a coreia foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para pessoas que têm dificuldade em engolir comprimidos.
Por Dr Leora Fox -
Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 2
O HDBuzz está de volta para o segundo dia da Conferência de Terapêuticas para a DH da CHDI: Quarta-feira, 28 de fevereiro, em Palm Springs, Califórnia. Este artigo resume as nossas actualizações em tempo real da conferência numa linguagem acessível à comunidade. É uma doença do cérebro A sessão desta manhã intitula-se “É uma doença…