desenvolvimento de fármacos
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Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Numa atualização partilhada hoje, a uniQure anunciou o alinhamento com o regulador de medicamentos dos EUA sobre os critérios-chave para a aprovação acelerada de medicamentos para a doença de Huntington.
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Introduzir os tratamentos para a DH no mercado: O papel da supervisão regulamentar
Levar os medicamentos da bancada do laboratório para as prateleiras das farmácias não é fácil. Neste artigo, discutimos o papel que a supervisão regulamentar desempenha nos ensaios clínicos e na aprovação de medicamentos para a doença de Huntington.
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Destacar a ligação entre as doenças cerebrais no Dia de Sensibilização para a Ataxia
25 de setembro é o Dia de Sensibilização para a Ataxia, por isso o HDBuzz está a destacar as ligações entre a investigação da DH e da Ataxia. Saiba como estes campos têm crescido historicamente em paralelo e se têm informado mutuamente.
By Dr Leora Fox -
Esperança vs. propaganda: procurar a verdade nas manchetes recentes da Prilenia
Embora a pridopidina tenha sofrido quatro ensaios negativos para a DH, a mensagem da Prilenia continua a ser positiva. O que é esperança e o que é propaganda nesta busca de dezasseis anos pela aprovação regulamentar?
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Céu azul para a Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de fase 1 do SKY-0515
Há mais boas notícias na previsão do espaço terapêutico da doença de Huntington, uma vez que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e ataca a expansão somática.
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Não é necessário pivô para o PTC-518
A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.
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O SURVEYOR abre a porta a medicamentos que tratam a cognição
A Sage Therapeutics anunciou os resultados do ensaio SURVEYOR, que estudou alterações cognitivas em pessoas com DH e a segurança a curto prazo do dalzanemdor. O pequeno estudo atingiu os objectivos principais, e estão em curso ensaios adicionais.
By Dr Leora Fox -
Uma pitada de boas notícias para o tratamento da coreia da DH
Uma nova forma do medicamento para a coreia, a valbenazina (INGREZZA), foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para as pessoas que têm dificuldade em engolir comprimidos.
By Dr Leora Fox -
Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 2
O HDBuzz está de volta para o segundo dia da Conferência de Terapêuticas para a DH da CHDI: Quarta-feira, 28 de fevereiro, em Palm Springs, Califórnia. Este artigo resume as nossas actualizações em tempo real da conferência numa linguagem acessível à comunidade. É uma doença do cérebro A sessão desta manhã intitula-se “É uma doença…
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Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 1
Veja as actualizações de investigação do Dia 1 da Conferência de Terapêuticas da DH 2024 #HDTC2024