desenvolvimento de fármacos
-
Dois anos depois: Novos dados da extensão a longo prazo do PIVOT-HD para o Votoplam
⏱️ 10 min de leitura | A PTC Therapeutics partilhou dados de 2 anos para o votoplam, um comprimido diário para a redução da HTT. Os participantes na Fase 2 mostraram um abrandamento de até 52 % na progressão da doença. Eis o que os dados mostram, o que ainda falta e o lançamento do…
-
A Austrália abre a porta ao SKY-0515: a Skyhawk procura aprovação provisória para o seu medicamento oral para a DH
⏱️ Leitura de 8 min | Um medicamento oral para a doença de Huntington é elegível para aprovação acelerada na Austrália. Ainda não é uma aprovação completa, mas abre um caminho mais rápido para, potencialmente, fazer chegar mais cedo às pessoas com DH este comprimido de toma única diária.
-
A UniQure Recebe as Atas da Reunião da FDA sobre o AMT-130, Enquanto o Apoio da Comunidade Permanece Forte
A UniQure recebeu as atas da reunião da FDA sobre o AMT-130. Embora não tenham havido novas atualizações, a resposta da comunidade tem sido poderosa, com mais de 41 mil assinaturas na petição e defesa unificada das principais organizações de DH.
-
A UniQure e a FDA já não estão alinhadas no processo de aprovação do AMT-130
Num novo comunicado de imprensa, a uniQure partilhou que a FDA já não concorda com a sua abordagem para o avanço do AMT-130, especificamente a utilização de um grupo de controlo externo. O caminho a seguir é incerto, mas a uniQure mantém-se comprometida com a comunidade da doença de Huntington.
-
A pridopidina bate numa barreira: A EMA diz não à aprovação do tratamento da doença de Huntington
A EMA rejeitou a pridopidina para o tratamento da DH na Europa. Embora dececionante, este resultado está em conformidade com os dados dos ensaios clínicos. A Prilenia planeia realizar mais estudos e, apesar dos contratempos, a investigação da DH em 2025 continua a trazer dinamismo e esperança.
-
Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Numa atualização partilhada hoje, a uniQure anunciou o alinhamento com o regulador de medicamentos dos EUA sobre os critérios-chave para a aprovação acelerada de medicamentos para a doença de Huntington.
-
Introduzir os tratamentos para a DH no mercado: O papel da supervisão regulamentar
Levar os medicamentos da bancada do laboratório para as prateleiras das farmácias não é fácil. Neste artigo, discutimos o papel que a supervisão regulamentar desempenha nos ensaios clínicos e na aprovação de medicamentos para a doença de Huntington.
-
Destacar a ligação entre as doenças cerebrais no Dia de Sensibilização para a Ataxia
25 de setembro é o Dia de Sensibilização para a Ataxia, por isso o HDBuzz está a destacar as ligações entre a investigação da DH e da Ataxia. Saiba como estes campos têm crescido historicamente em paralelo e se têm informado mutuamente.
Por Dr Leora Fox -
Esperança vs. exagero: à procura da verdade nas manchetes recentes da Prilenia
Embora a pridopidina tenha falhado quatro ensaios negativos para DH, a mensagem da Prilenia continua a ser positiva. O que é esperança e o que é exagero nesta busca de dezasseis anos pela aprovação regulatória?
-
Céus azuis para Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de Fase 1 para o SKY-0515
Há mais boas notícias no horizonte no espaço terapêutico da doença de Huntington, à medida que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e visa a expansão somática.