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Medicamentos baseados em CRISPR: um grande salto para a humanidade

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Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a Anemia Falciforme e abrindo caminho para medicamentos semelhantes que visam outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?

Por Dr Sarah Hernandez

14 de Fevereiro, 2024

Progresso constante da uniQure – dados promissores para acabar o ano

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A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina

Por Dr Leora Fox

20 de Dezembro, 2023

Atualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina

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Tanto a PTC Therapeutics como a uniQure partilharam atualizações dos seus respetivos ensaios clínicos, testando diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados de ambos os estudos e o que isto significa para os membros das famílias com DH.

Por Dr Leora Fox & Dr Rachel Harding

21 de Junho, 2023

uniQure recebe luz verde para retomar testes de terapia genética para HD

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Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos secundários, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio da terapia genética para HD AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.

Por Dr Leora Fox

3 de Novembro, 2022

Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas

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Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?

Por Daniel O’Reilly, PhD

21 de Julho, 2021