modificador da doença
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Céu azul para a Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de fase 1 do SKY-0515
Há mais boas notícias na previsão do espaço terapêutico da doença de Huntington, uma vez que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e ataca a expansão somática.
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Notícias Tristes da Roche e da Ionis – Ensaio com ASO Interrompido Precocemente
Notícias decepcionantes da Roche e da Ionis: o ensaio fase III de redução da huntingtina com Tominersen foi interrompido precocemente.
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Avanços importantes da nova geração de ferramentas de edição genética para a doença de Huntington
Trabalhos sobre edição genética(dedos de Zinco e CRISPR)tornam as ferramentas mais próximas de ensaios clínicos em DH
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Transplante de medula óssea na Doença de Huntington
Transplante de medula óssea protege ratos com DH de alguns sintomas, pelo que o sistema imunitário poderá ser importa