modificador da doença
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Dois anos depois: Novos dados da extensão a longo prazo do PIVOT-HD para o Votoplam
⏱️ 10 min de leitura | A PTC Therapeutics partilhou dados de 2 anos para o votoplam, um comprimido diário para a redução da HTT. Os participantes na Fase 2 mostraram um abrandamento de até 52 % na progressão da doença. Eis o que os dados mostram, o que ainda falta e o lançamento do…
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Céus azuis para Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de Fase 1 para o SKY-0515
Há mais boas notícias no horizonte no espaço terapêutico da doença de Huntington, à medida que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e visa a expansão somática.
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Notícias Tristes da Roche e Ionis – Ensaio ASO Interrompido Precocemente
Notícias dececionantes da Roche e Ionis; o ensaio de fase III do Tominersen para redução da huntingtina foi interrompido precocemente
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Avanços importantes nas ferramentas de edição do genoma de última geração para a doença de Huntington
O trabalho com técnicas de edição do genoma (dedos de zinco e CRISPR) aproxima estas ferramentas da utilização em ensaios clínicos de HD
Por Mr. Shawn Minnig -
Poderá a DH ser causada por deficiência de aminoácidos?
Será que uma deficiência específica de aminoácidos contribui para o desenvolvimento da DH?
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Será que doses elevadas de creatina "atrasam o início clínico" da doença de Huntington?
Novo estudo afirma que doses elevadas de creatina "atrasam início da doença de Huntington". Esperança ou Publicidade?
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Duplo sucesso no silenciamento do gene huntingtina por RNAi
2 boas notícias para o silenciamento genético por RNAi na DH: é seguro durante seis meses e existe uma forma de tratar áreas maiores do cérebro
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Transplante de medula óssea na Doença de Huntington
O transplante de medula óssea protege ratos com DH de alguns sintomas, sugerindo que o sistema imunitário pode ser um alvo importante
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Medicamento que ajuda ratos com DH a dobrar proteínas… por um tempo
Um medicamento que ativa um mecanismo de defesa celular antigo retarda a DH em ratos – mas por que o benefício não durou?
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Medicamento inibidor de KMO melhora a esperança de vida de ratos com doença de Huntington
Resultados positivos de testes de um novo medicamento ‘inibidor de KMO’ em ratos com doença de Huntington