moduladores de splice
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CĂ©u azul para a Skyhawk: NotĂcias positivas do ensaio de fase 1 do SKY-0515
Há mais boas notĂcias na previsĂŁo do espaço terapĂŞutico da doença de Huntington, uma vez que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molĂ©cula SKY-0515 que reduz a huntingtina e ataca a expansĂŁo somática.
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Dois coelhos, uma cajadada só: os fármacos que reduzem a HTT também atacam as expansões CAG
Numa reviravolta surpreendente, os fármacos orais que reduzem a HTT também abrandam a expansão somática no gene HTT. Um novo estudo, que utilizou células num placa, identificou o gene PMS1 como um ator-chave no abrandamento da expansão CAG.
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Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizações dos seus ensaios clĂnicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famĂlias DH.
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NotĂcias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notĂcia recente e o seu impacto na comunidade DH.