moduladores de splice
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CĂ©u azul para a Skyhawk: NotĂcias positivas do ensaio de fase 1 do SKY-0515
HĂĄ mais boas notĂcias na previsĂŁo do espaço terapĂȘutico da doença de Huntington, uma vez que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molĂ©cula SKY-0515 que reduz a huntingtina e ataca a expansĂŁo somĂĄtica.
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Dois coelhos, uma cajadada só: os fårmacos que reduzem a HTT também atacam as expansÔes CAG
Numa reviravolta surpreendente, os fårmacos orais que reduzem a HTT também abrandam a expansão somåtica no gene HTT. Um novo estudo, que utilizou células num placa, identificou o gene PMS1 como um ator-chave no abrandamento da expansão CAG.
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ActualizaçÔes da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizaçÔes dos seus ensaios clĂnicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famĂlias DH.
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NotĂcias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irĂĄ parar o desenvolvimento do fĂĄrmaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notĂcia recente e o seu impacto na comunidade DH.