recapitulação mensal

Setembro trouxe progressos em toda a paisagem da investigação sobre a DH. Desde ondas cerebrais e pensamento visual a repetições de ADN, nutrição, cuidados inclusivos, novas tecnologias e dados encorajadores do SKY-0515, fazemos um resumo de um mês movimentado na investigação sobre a doença de Huntington.

Agosto foi mais um mês intenso para a investigação sobre a DH! Aprendizagens de ensaios anteriores, novas abordagens à redução da huntingtina, o início do INSIGHTT e do PRECISE-HD, três dias repletos no HD2026 e o Prémio HDBuzz: temos tudo coberto.

Julho foi um mês difícil para a investigação sobre a doença de Huntington, com a Roche a terminar dois programas de DH. Mas o mês também trouxe novas ferramentas promissoras, um novo interveniente na expansão somática e trabalho importante sobre alimentação e autoconsciência na DH.

Da clínica, soubemos pela uniQure sobre a sua recente reunião com a FDA, um ensaio com células estaminais administrou a dose ao seu primeiro participante e a Skyhawk partilhou dados sobre o SKY-0515. No laboratório, a ciência de abrandar a DH ao nível do ADN continua a ganhar força.

Maio de 2026: dados de 2 anos do ensaio votoplam sugerem que a progressão da doença pode abrandar; AMT-130 segue para o Reino Unido para avaliação regulamentar; porcos revelam células imunitárias a invadir o cérebro na DH; e nova ciência aproxima o foco de fragmentos tóxicos de huntingtina.

Abril de 2026 mostrou-nos que um fragmento tóxico de HTT está no centro da investigação em ratinhos, que o CRISPR está a mostrar potencial em estudos com ratinhos, que a IA e os dispositivos vestíveis se aproximam da clínica e que 2 estudos lançam luz sobre o peso suportado pelos cuidadores de DH.

Março trouxe-nos a conferência anual de terapêutica da CHDI, juntamente com atualizações de 3 ensaios clínicos em curso. Também abordámos novas investigações sobre a expansão somática e homenageámos a comunidade que construiu a nossa ciência durante o Dia da Gratidão.

Resumo da investigação sobre DH de fevereiro de 2026: dados publicados do ensaio com branaplam; novas descobertas sobre a genética da “zona cinzenta” da DH; além de vermes, circuitos cerebrais, rastreio ocular e o peso psicológico oculto de viver em risco.

Resumo da investigação DH de janeiro de 2026: SKY-0515 mostra dados de segurança promissores, a defesa da comunidade ajuda a garantir reunião crítica da FDA para AMT-130, além de novas perspetivas sobre sono, vacinas e gestão de sintomas. Lê o resumo completo!

Desde a “terapia da fada dos dentes” com células estaminais a obstáculos na terapia genética e novas perspetivas genéticas, novembro foi um mês importante para a investigação da DH. Consulte todas estas histórias no nosso resumo mensal!