redução da huntingtina
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A UniQure e a FDA já não estão alinhadas no processo de aprovação do AMT-130
Num novo comunicado de imprensa, a uniQure partilhou que a FDA já não concorda com a sua abordagem para o avanço do AMT-130, especificamente a utilização de um grupo de controlo externo. O caminho a seguir é incerto, mas a uniQure mantém-se comprometida com a comunidade da doença de Huntington.
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Cai o primeiro dominó: Terapia genética AMT-130 abranda a doença de Huntington em ensaio histórico
Numa atualização da uniQure, informam que a sua terapia genética experimental, AMT-130, tem o potencial de retardar a progressão da doença de Huntington num estudo clínico chave.
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Cirurgiões Moleculares para a Doença de Huntington Apanham uma Boleia com os Avanços do CRISPR
Uma nova tecnologia baseada em CRISPR, chamada RIDE, é um grande avanço para esta tecnologia pioneira. Com a precisão de um bisturi suficientemente afiado para reescrever o próprio código da vida, os investigadores usaram-na com a esperança de tratar a doença de Huntington.
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Atualização provisória da Vico Therapeutics sobre o seu medicamento VO659 que visa a repetição CAG
A Vico Therapeutics partilhou dados provisórios sobre o seu medicamento, VO659, que tem como alvo a expansão CAG que causa várias doenças genéticas, incluindo #DoençadeHuntington e #AtaxiaEspinocerebelar
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Atitude corajosa: Primeira pessoa tratada num ensaio clínico de fase 1 da Alnylam Pharmaceuticals
Um novo ensaio clínico de Fase 1 para o medicamento ALN-HTT02, que reduz a huntingtina, foi iniciado esta semana com a primeira dose administrada. Leia para saber mais detalhes sobre o ensaio e como este se compara a outros ensaios que reduzem a HTT.
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Céus azuis para Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de Fase 1 para o SKY-0515
Há mais boas notícias no horizonte no espaço terapêutico da doença de Huntington, à medida que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e visa a expansão somática.
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Preparem-se: A terapia genética AMT-130 parece abrandar os sinais da doença de Huntington num ensaio clínico de Fase I/II
Mais boas notícias para a comunidade DH da uniQure, cuja terapia genética única parece ser segura e mostra indícios de abrandamento dos sinais e sintomas da doença
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Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences
Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução seletiva de alelos da huntingtina
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Dois coelhos com uma cajadada: medicamentos que reduzem o HTT também visam expansões CAG
Numa reviravolta surpreendente, os medicamentos orais que reduzem o HTT também retardam a expansão somática no gene HTT. Um novo estudo que utilizou células em laboratório para esta descoberta fortuita identificou o gene PMS1 como um elemento-chave no abrandamento das expansões CAG.
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Progresso constante da uniQure – dados promissores para acabar o ano
A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina
Por Dr Leora Fox