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Estudar Gaguez: O que 900.000 genomas nos ensinam sobre o crescimento de repetições de ADN
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Últimas notícias
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Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences
9 min de leitura
Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução seletiva de alelos da huntingtina
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Não é necessário pivô para o PTC-518
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A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.
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SURVEYOR abre a porta para medicamentos que tratam a cognição
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A Sage Therapeutics anunciou resultados do SURVEYOR, um ensaio que analisou as alterações cognitivas em pessoas com DH e testou a segurança a curto prazo do dalzanemdor. O estudo foi pequeno, mas atingiu objetivos chave, e ensaios adicionais estão em andamento.
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A secção VIP: cordas de veludo para o cérebro e como entrar
6 min de leitura
O novo trabalho de dois grupos avança com ferramentas para modelar a barreira hematoencefálica e poderá melhorar a forma como os medicamentos são administrados para doenças cerebrais. Isto baseia-se na nossa capacidade de estudar e, eventualmente, tratar a doença de Huntington.
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Dois coelhos com uma cajadada: medicamentos que reduzem o HTT também visam expansões CAG
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Numa reviravolta surpreendente, os medicamentos orais que reduzem o HTT também retardam a expansão somática no gene HTT. Um novo estudo que utilizou células em laboratório para esta descoberta fortuita identificou o gene PMS1 como um elemento-chave no abrandamento das expansões CAG.
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Tiramos o chapéu aos dadores de cérebro no Dia da Consciencialização da Dádiva de Cérebro
7 min de leitura
Sete de maio é o Dia da Consciencialização da Dádiva de Cérebro. Destacamos a dádiva altruísta que muitas famílias DH fizeram, enviando a nossa gratidão, partilhando a investigação feita com esses cérebros e detalhando os recursos para a dádiva.
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Uma pitada de boas notícias para o tratamento da coreia na DH
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Uma nova forma do medicamento valbenazina (INGREZZA) para a coreia foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para pessoas que têm dificuldade em engolir comprimidos.
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Uma nova era para o HDBuzz
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Durante mais de uma década, o HDBuzz tem divulgado notícias imparciais sobre a investigação e os ensaios da doença de Huntington. Enquanto os nossos queridos Ed e Jeff se afastam, a Rachel, a Sarah e a Leora estão ansiosas por seguir com a missão.
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Quantos são demasiados? Explorando o limiar tóxico de CAG no cérebro da doença de Huntington
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Um novo trabalho de investigadores de Londres usa ratos para determinar com maior precisão o número de repetições CAG necessárias para causar sintomas da doença de Huntington. O seu trabalho aponta para menos de 185 CAGs como limiar.
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Chorar até cair: deteção da huntingtina nas lágrimas
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Alguém está a cortar cebolas? A huntingtina expandida pode agora ser detectada nas lágrimas para ajudar os cientistas a acompanhar a progressão da doença.