em destaque
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A Skyhawk partilha um olhar mais atento sobre os dados do SKY-0515, além de uma antevisão da expansão do acesso ao ensaio nos EUA
⏱️ Leitura de 6 min | Já chegaram novos dados de 12 meses do SKY-0515 da Skyhawk e as quatro medidas que compõem o cUHDRS estão ao nível basal ou acima dele, superando o declínio natural esperado. Além disso, um primeiro olhar sobre a expansão dos centros de ensaio nos EUA.
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Junho de 2026: Este mês na investigação sobre a doença de Huntington
⏱️ Leitura de 10 min | Da clínica, soubemos pela uniQure sobre a sua recente reunião com a FDA, um ensaio com células estaminais administrou a dose ao seu primeiro participante e a Skyhawk partilhou dados sobre o SKY-0515. No laboratório, a ciência de abrandar a DH ao nível do ADN continua a ganhar força.
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Poda de Precisão com PROTACs: Alvo Seletivo da Huntingtina Tóxica
⏱️6 min de leitura | Os PROTACs funcionam como uma ferramenta de poda de precisão, eliminando a proteína huntingtina tóxica enquanto deixam a forma saudável intacta. Em células e ratinhos com DH, esta limpeza direcionada melhorou a saúde e abrandou as características da doença.
Por Chloe Langridge -
O teu ADN não te deve custar o teu seguro: o que as famílias com DH precisam de saber
⏱️13 min de leitura | A Austrália acabou de fazer história ao proibir as seguradoras de vida de utilizarem testes genéticos contra ti. Mas para as famílias com DH noutros países, as leis destinadas a proteger não acompanharam o ritmo da ciência. Vamos analisar o que precisas de saber.
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O Outro Sapato Cai: uniQure Partilha Planos para Submeter Pedido de Licenciamento à FDA para o AMT-130
⏱️ 9 min de leitura | Após um último ano turbulento, a uniQure partilhou notícias animadoras de que a FDA concordou que os dados do seu estudo de Fase I/II podem servir de base para um pedido que poderá levar à aprovação do AMT-130 nos EUA.
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Primeiro participante recebe dose num ensaio pioneiro com células estaminais neurais para a doença de Huntington
Está em curso um novo ensaio clínico para a DH. O primeiro participante já recebeu a dose no REGEN4HD, um estudo que testa se o transplante de células estaminais neurais é seguro como potencial tratamento para a DH.
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Necessidades em Evolução, Cuidados em Evolução: Adaptar o Apoio Psicológico às Diferentes Fases da Doença de Huntington
⏱️ 9 min de leitura | A doença de Huntington afeta mais do que o movimento: também tem um grande impacto na saúde mental. Os investigadores exploram por que razão os cuidados psicológicos são importantes e como precisam de ser adaptados a cada fase da DH.
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Selar a lacuna: um argumento para uma reparação de ADN mais lenta e inteligente
⏱️ 7 min de leitura | O teu corpo monta o ADN como uma equipa de trabalhadores que coloca e une um padrão de azulejos. Um estudo recente mostra que um assistente especial pode retardar a expansão somática de CAG e atrasar o início da DH.
Por Dr Chris Kay -
Relatório Anual HDBuzz 2025: eis o que tornaste possível
⏱️7 min de leitura | Em 2025, ajudaste-nos a chegar a 329.000 pessoas com notícias de investigação sobre a DH independentes e imparciais. O nosso Relatório Anual de 2025 já está disponível. Espreita o que construímos juntos e considera ajudar-nos a continuar.
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A Skyhawk comunica resultados encorajadores de 12 meses para o fármaco oral SKY-0515 para a doença de Huntington
Após um ano de tratamento, o SKY-0515 continua a baixar a huntingtina e mostra tendências encorajadoras nos sinais e sintomas da DH. Está a decorrer o recrutamento para um ensaio maior para determinar se o fármaco abranda realmente a progressão da DH