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Uma falha no supercomputador
Últimas notícias
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UniQure Garante Reunião de Tipo A com a FDA: O Que Isto Significa para o AMT-130
⏱️6 min de leitura | A UniQure garantiu uma reunião de Tipo A com a FDA, uma discussão de alta prioridade para questões urgentes. Dentro de 30 dias, ambas as partes discutirão que tipo de pacote de dados poderá apoiar o avanço do AMT-130 nos EUA.
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2025: Resumo do Ano
⏱️34 min de leitura | Ao entrarmos em 2026, recordamos as conclusões marcantes dos ensaios clínicos, os avanços na investigação, as desilusões regulamentares e a união estrondosa da comunidade que irão definir 2025 para a comunidade da doença de Huntington.
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Uma estrada menos percorrida: como produzir menos huntingtina pode alterar a instabilidade somática e pode atrasar os sintomas
As repetições CAG podem ficar mais longas ao longo do tempo à medida que o gene da DH é usado, como buracos e fendas que vão aumentando numa estrada antiga. Um novo estudo conclui que impedir as células de usarem o seu gene HTT abranda este desgaste, o que poderá atrasar o aparecimento de sintomas…
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Braço-de-ferro no ADN: como as repetições da Huntington crescem e encolhem
Um novo estudo da Suíça lança luz sobre como o número de repetições CAG no gene da doença de Huntington pode aumentar ou diminuir dentro das nossas células.
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A UniQure Recebe as Atas da Reunião da FDA sobre o AMT-130, Enquanto o Apoio da Comunidade Permanece Forte
A UniQure recebeu as atas da reunião da FDA sobre o AMT-130. Embora não tenham havido novas atualizações, a resposta da comunidade tem sido poderosa, com mais de 41 mil assinaturas na petição e defesa unificada das principais organizações de DH.
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Alimentar o cérebro através do intestino: como os prebióticos podem moldar a doença de Huntington
Estudos em ratos que modelam a doença de Huntington sugerem que os prebióticos – o alimento que alimenta as nossas bactérias intestinais – podem melhorar a saúde intestinal e os sintomas neurológicos.
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Um Medicamento Antigo, Novos Truques: A Sertralina Pode Aliviar a Carga na DH ao Visar a Produção de Proteínas
Nova investigação sugere que o antidepressivo sertralina pode ter melhorado a função em pessoas com doença de Huntington, prevenido problemas motores em ratos e estabilizado a produção de proteínas. Poderá este medicamento comum estar a afetar a DH de vários ângulos?
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Novembro de 2025: Este Mês na Investigação da Doença de Huntington
Desde a “terapia da fada dos dentes” com células estaminais a obstáculos na terapia genética e novas perspetivas genéticas, novembro foi um mês importante para a investigação da DH. Consulte todas estas histórias no nosso resumo mensal!
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Dobrar uma camisa com braços de 3,5 metros: compreender o enovelamento de proteínas na doença de Huntington
Numa publicação recente da Nature Communications, uma equipa de investigadores investigou uma nova forma de melhorar o processo de enovelamento de proteínas na DH e impedir a formação de agregados tóxicos.
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SOM3355 avança para a fase 3 com o apoio da EMA e da FDA
SOM3355, um medicamento para ajudar a gerir os sintomas da DH, recebeu uma opinião positiva da EMA para designação de medicamento órfão, e a empresa está alinhada com a FDA após a sua reunião de Fim-de-Fase-2. Espera-se que um ensaio global de Fase 3 comece em 2026.