desenvolvimento de fármacos
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Medicamentos baseados em CRISPR: um salto gigante para a humanidade
Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a anemia falciforme, e está a abrir caminho para medicamentos semelhantes destinados a outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?
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Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1
Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?
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Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
By Kelly Andrew -
Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA
A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como um tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington
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Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
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Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
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Notícias Tristes da Roche e da Ionis – Ensaio com ASO Interrompido Precocemente
Notícias decepcionantes da Roche e da Ionis: o ensaio fase III de redução da huntingtina com Tominersen foi interrompido precocemente.
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Qual o significado da COVID-19 para as famílias com doença de Huntington e para a investigação na DH?
Actualização COVID-19: qual o significado para as famílias com Doença de Huntington, qual o impacto na investigação da DH e como alterou as formas de funcionamento da ciência?
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HDBuzz regista-se no Enroll-HD
Como prometido, Jeff Carroll, do HDBuzz, registou-se finalmente no estudo Enroll-HD. Saiba mais aqui sobre este importante "estudo observacional" global sobre a DH.
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FDA aprova um novo fármaco para os sintomas de doença de Huntington
Em dez anos, a Deutetrabenazina é o primeiro novo fármaco a ser licenciado pela FDA para os sintomas de DH