desenvolvimento de fármacos
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Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 1
Veja as actualizações de investigação do Dia 1 da Conferência de Terapêuticas da DH 2024 #HDTC2024
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Medicamentos baseados em CRISPR: um grande salto para a humanidade
Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a Anemia Falciforme e abrindo caminho para medicamentos semelhantes que visam outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?
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Colocando no papel: resultados do estudo GENERATION HD1 publicados
Os dados do GENERATION HD1, o ensaio clínico de Fase 3 que testa o medicamento tominersen para redução da huntingtina, acabam de ser publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, então por que isto é um marco importante e o que vem a seguir?
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Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
Por Kelly Andrew -
Medicamento para tratar sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA
A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington
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Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
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Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
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Notícias Tristes da Roche e Ionis – Ensaio ASO Interrompido Precocemente
Notícias dececionantes da Roche e Ionis; o ensaio de fase III do Tominersen para redução da huntingtina foi interrompido precocemente
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O que significa a COVID-19 para as famílias com doença de Huntington e para a investigação da DH?
Atualização sobre a COVID-19: o que significa para as famílias com DH, como afeta a investigação da DH e como mudou a forma como a ciência funciona?
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O HDBuzz Inscreve-se no Enroll-HD
Como prometido, o Jeff Carroll do HDBuzz finalmente inscreveu-se no estudo Enroll-HD. Sabe mais sobre este importante “estudo observacional” global da DH aqui.