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UniQure Garante Reunião de Tipo A com a FDA: O Que Isto Significa para o AMT-130
⏱️6 min de leitura | A UniQure garantiu uma reunião de Tipo A com a FDA, uma discussão de alta prioridade para questões urgentes. Dentro de 30 dias, ambas as partes discutirão que tipo de pacote de dados poderá apoiar o avanço do AMT-130 nos EUA.
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Testar os medicamentos para a doença de Huntington: resultados do ensaio Neuro-HD
⏱️6 min de leitura | Um ensaio clínico, o Neuro-HD, comparou 3 fármacos comuns para os sintomas da DH. O estudo de 1 ano não encontrou nenhum medicamento “ideal”, mas sim diferenças claras entre os tratamentos. Os resultados apoiam uma abordagem personalizada ao tratamento da DH, sintoma a sintoma.
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O HDBuzz é Oficialmente Independente: O Que Isto Significa e Porque É Importante
Estamos a entrar num novo capítulo. O HDBuzz é agora uma organização independente, reforçando a nossa capacidade de reportar de forma clara, crítica e responsável sobre a investigação da DH.
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2025: Resumo do Ano
⏱️34 min de leitura | Ao entrarmos em 2026, recordamos as conclusões marcantes dos ensaios clínicos, os avanços na investigação, as desilusões regulamentares e a união estrondosa da comunidade que irão definir 2025 para a comunidade da doença de Huntington.
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Acaba com os teus CAG: como três letras podem mudar a doença de Huntington
Cientistas criaram células estaminais com repetições CAG “interrompidas” para quebrar a sequência tóxica. Isto pode travar a expansão e poderá melhorar problemas em células que servem de modelo para a doença de Huntington. Este estudo sugere que a grafia do ADN pode impulsionar a doença.
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Primeiros participantes dosados no novo ensaio POINT-HD de redução da huntingtina
O POINT-HD começou a administrar o fármaco RG6496 aos seus primeiros participantes, assinalando um passo inicial, mas importante, para uma nova abordagem seletiva de redução da huntingtina.
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Uma estrada menos percorrida: como produzir menos huntingtina pode alterar a instabilidade somática e pode atrasar os sintomas
As repetições CAG podem ficar mais longas ao longo do tempo à medida que o gene da DH é usado, como buracos e fendas que vão aumentando numa estrada antiga. Um novo estudo conclui que impedir as células de usarem o seu gene HTT abranda este desgaste, o que poderá atrasar o aparecimento de sintomas…
Por AJ Keefe -
A UniQure Recebe as Atas da Reunião da FDA sobre o AMT-130, Enquanto o Apoio da Comunidade Permanece Forte
A UniQure recebeu as atas da reunião da FDA sobre o AMT-130. Embora não tenham havido novas atualizações, a resposta da comunidade tem sido poderosa, com mais de 41 mil assinaturas na petição e defesa unificada das principais organizações de DH.
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Alimentar o cérebro através do intestino: como os prebióticos podem moldar a doença de Huntington
Estudos em ratos que modelam a doença de Huntington sugerem que os prebióticos – o alimento que alimenta as nossas bactérias intestinais – podem melhorar a saúde intestinal e os sintomas neurológicos.
Por Devon Pendlebury -
Um Medicamento Antigo, Novos Truques: A Sertralina Pode Aliviar a Carga na DH ao Visar a Produção de Proteínas
Nova investigação sugere que o antidepressivo sertralina pode ter melhorado a função em pessoas com doença de Huntington, prevenido problemas motores em ratos e estabilizado a produção de proteínas. Poderá este medicamento comum estar a afetar a DH de vários ângulos?