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Astrócitos: A nova estrela na investigação em DH?

Um novo artigo resume o que o campo da doença de Huntington descobriu sobre um tipo de célula cerebral chamada astrócito. Estas células ajudam a manter as células cerebrais saudáveis e podem ser usadas no desenvolvimento de novas terapias para a DH.

By Dr Sarah Hernandez

Abril 19, 2023

À caça do equilíbrio: como a proteína huntingtina compensa na DH

Investigadores analisam causa e efeito de várias formas da proteína HTT. Descobrem que tanto a HTT expandida como a não expandida contribuem para a comunicação das células cerebrais e que o cérebro tem capacidade de compensar alterações por doença

By Dr Sarah Hernandez & Dr Leora Fox

Abril 5, 2023

Estudo de Fase II da Roche GENERATION HD2 a caminho

A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o fármaco redutor de huntingtina, tominersen, está a caminho. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este fármaco.

By Dr Rachel Harding

Fevereiro 14, 2023

Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD

A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.

By Dr Rachel Harding

Dezembro 9, 2022

uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH

Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.

By Dr Leora Fox

Novembro 3, 2022

Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington

Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.

By Dr Sarah Hernandez

Junho 15, 2022

Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas

Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?

By Daniel O’Reilly, PhD

Julho 21, 2021

Ficha de Perguntas e Respostas da Huntington's Disease Society of America (HDSA) sobre o Programa Roche/Genentech RG6042

A Ficha de Perguntas e Respostas frequentes da Huntington's Disease Society of America (HDSA) acerca do ensaio ASO de redução da huntingtina era tão boa que a roubámos (com permissão)

By Dr Leora Fox

Novembro 30, 2018