gene-therapy
-
A UniQure e a FDA já não estão alinhadas no processo de aprovação do AMT-130
Num novo comunicado de imprensa, a uniQure partilhou que a FDA já não concorda com a sua abordagem para o avanço do AMT-130, especificamente a utilização de um grupo de controlo externo. O caminho a seguir é incerto, mas a uniQure mantém-se comprometida com a comunidade da doença de Huntington.
-
Cai o primeiro dominó: Terapia genética AMT-130 abranda a doença de Huntington em ensaio histórico
Numa atualização da uniQure, informam que a sua terapia genética experimental, AMT-130, tem o potencial de retardar a progressão da doença de Huntington num estudo clínico chave.
-
As interrupções são encorajadas
Uma abordagem baseada em CRISPR chamada “edição de bases” está a ser explorada para desenvolver um novo potencial tratamento para a doença de Huntington. A edição de uma única letra no código genético através da edição de bases pode ser a chave para atrasar os sintomas da DH, talvez por uma década.
Por Dr Chris Kay -
Preparem-se: A terapia genética AMT-130 parece abrandar os sinais da doença de Huntington num ensaio clínico de Fase I/II
Mais boas notícias para a comunidade DH da uniQure, cuja terapia genética única parece ser segura e mostra indícios de abrandamento dos sinais e sintomas da doença
-
Medicamentos baseados em CRISPR: um grande salto para a humanidade
Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a Anemia Falciforme e abrindo caminho para medicamentos semelhantes que visam outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?
-
Progresso constante da uniQure – dados promissores para acabar o ano
A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina
Por Dr Leora Fox -
Atualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
Tanto a PTC Therapeutics como a uniQure partilharam atualizações dos seus respetivos ensaios clínicos, testando diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados de ambos os estudos e o que isto significa para os membros das famílias com DH.
-
uniQure recebe luz verde para retomar testes de terapia genética para HD
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos secundários, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio da terapia genética para HD AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
Por Dr Leora Fox -
Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
-
Avanços importantes nas ferramentas de edição do genoma de última geração para a doença de Huntington
O trabalho com técnicas de edição do genoma (dedos de zinco e CRISPR) aproxima estas ferramentas da utilização em ensaios clínicos de HD
Por Mr. Shawn Minnig