redução da huntingtina
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Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences
Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução seletiva de alelos da huntingtina
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Dois coelhos com uma cajadada: medicamentos que reduzem o HTT também visam expansões CAG
Numa reviravolta surpreendente, os medicamentos orais que reduzem o HTT também retardam a expansão somática no gene HTT. Um novo estudo que utilizou células em laboratório para esta descoberta fortuita identificou o gene PMS1 como um elemento-chave no abrandamento das expansões CAG.
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Progresso constante da uniQure – dados promissores para acabar o ano
A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina
Por Dr Leora Fox -
Parar as expansões de CAG poderá ser um novo tratamento para a DH?
O gene MSH3 tem recebido muita atenção na investigação da DH ultimamente. Novas descobertas sugerem que a redução de MSH3 poderá parar as expansões de repetições de CAG, oferecendo uma nova via terapêutica.
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Atualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
Tanto a PTC Therapeutics como a uniQure partilharam atualizações dos seus respetivos ensaios clínicos, testando diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados de ambos os estudos e o que isto significa para os membros das famílias com DH.
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À caça do equilíbrio: como a proteína huntingtina compensa na DH
Investigadores analisam causa e efeito de várias formas da proteína HTT. Descobrem que tanto a HTT expandida como a não expandida contribuem para a comunicação das células cerebrais e que o cérebro tem capacidade de compensar alterações por doença
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Estudo Roche Fase II GENERATION HD2 em curso
A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o medicamento redutor de huntingtina, tominersen, está agora em curso. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este medicamento redutor de huntingtina.
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uniQure recebe luz verde para retomar testes de terapia genética para HD
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos secundários, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio da terapia genética para HD AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
Por Dr Leora Fox -
Notícias Tristes da Roche e Ionis – Ensaio ASO Interrompido Precocemente
Notícias dececionantes da Roche e Ionis; o ensaio de fase III do Tominersen para redução da huntingtina foi interrompido precocemente
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O que significa a COVID-19 para as famílias com doença de Huntington e para a investigação da DH?
Atualização sobre a COVID-19: o que significa para as famílias com DH, como afeta a investigação da DH e como mudou a forma como a ciência funciona?