redução da huntingtina
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A Skyhawk comunica resultados encorajadores de 12 meses para o fármaco oral SKY-0515 para a doença de Huntington
Após um ano de tratamento, o SKY-0515 continua a baixar a huntingtina e mostra tendências encorajadoras nos sinais e sintomas da DH. Está a decorrer o recrutamento para um ensaio maior para determinar se o fármaco abranda realmente a progressão da DH
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Corrigir a Receita: Reduzir uma Fatia de Huntingtina
⏱️7 min de leitura | Num artigo recente, cientistas visaram um pequeno fragmento prejudicial da mensagem da huntingtina (HTT1a) em ratinhos com DH. Isto reduziu os aglomerados de proteínas tóxicas e atrasou as alterações genéticas, mais do que visar a HTT de comprimento total.
Por Jenniluyn Nguyen -
Um Segundo Caminho: uniQure Planeia Submissão Regulamentar para AMT-130 no Reino Unido
⏱️ 6 min de leitura | Enquanto o caminho regulamentar nos EUA para AMT-130 permanece complicado, a uniQure anunciou planos para procurar aprovação para a sua terapia génica para DH no Reino Unido. Aqui está o que isso significa e o que pode estar para vir.
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Dois anos depois: Novos dados da extensão a longo prazo do PIVOT-HD para o Votoplam
⏱️ 10 min de leitura | A PTC Therapeutics partilhou dados de 2 anos para o votoplam, um comprimido diário para a redução da HTT. Os participantes na Fase 2 mostraram um abrandamento de até 52 % na progressão da doença. Eis o que os dados mostram, o que ainda falta e o lançamento do…
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O número na escala: o que mede a pontuação TFC e por que é importante agora
⏱️ 10 min de leitura | A pontuação de Capacidade Funcional Total (TFC) tem sido utilizada na investigação da doença de Huntington há décadas. Eis o que mede, o que lhe escapa e por que está no centro de um ensaio clínico muito aguardado.
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A Austrália abre a porta ao SKY-0515: a Skyhawk procura aprovação provisória para o seu medicamento oral para a DH
⏱️ Leitura de 8 min | Um medicamento oral para a doença de Huntington é elegível para aprovação acelerada na Austrália. Ainda não é uma aprovação completa, mas abre um caminho mais rápido para, potencialmente, fazer chegar mais cedo às pessoas com DH este comprimido de toma única diária.
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O caminho a seguir para a uniQure: a FDA diz que são necessários mais dados para a terapia génica AMT-130
⏱️ 10 min de leitura | A FDA quer mais dados antes de aprovar a AMT-130 para a doença de Huntington nos EUA. A 2 de março de 2026, a uniQure partilhou numa atualização que os dados atuais da Fase 1/2 não foram suficientes para a agência. Pode ser necessário um novo ensaio aleatorizado e…
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UniQure Garante Reunião de Tipo A com a FDA: O Que Isto Significa para o AMT-130
⏱️6 min de leitura | A UniQure garantiu uma reunião de Tipo A com a FDA, uma discussão de alta prioridade para questões urgentes. Dentro de 30 dias, ambas as partes discutirão que tipo de pacote de dados poderá apoiar o avanço do AMT-130 nos EUA.
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Primeiros participantes dosados no novo ensaio POINT-HD de redução da huntingtina
O POINT-HD começou a administrar o fármaco RG6496 aos seus primeiros participantes, assinalando um passo inicial, mas importante, para uma nova abordagem seletiva de redução da huntingtina.
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Uma estrada menos percorrida: como produzir menos huntingtina pode alterar a instabilidade somática e pode atrasar os sintomas
As repetições CAG podem ficar mais longas ao longo do tempo à medida que o gene da DH é usado, como buracos e fendas que vão aumentando numa estrada antiga. Um novo estudo conclui que impedir as células de usarem o seu gene HTT abranda este desgaste, o que poderá atrasar o aparecimento de sintomas…
Por AJ Keefe