redução da huntingtina
-
Atalho à Vista: Novas Vias para Terapias de Redução da Huntingtina
⏱️5 min de leitura | Uma nova investigação aponta a HTT1a, uma forma tóxica encurtada da huntingtina, como um motor-chave da doença e um alvo terapêutico promissor na DH.
-
Um impulso para a redução de HTT: o ensaio INSIGHTT começa a testar o SRP-1005
Um novo estudo de Fase 1 está a testar o SRP-1005, uma terapia de redução de huntingtina administrada por injeção sob a pele. Ainda é cedo, mas esta abordagem pode acrescentar mais uma seta na aljava do desenvolvimento de fármacos para a DH.
-
Olhando para trás e avançando: Perguntas e lições 4 semanas após as notícias dececionantes da Roche
⏱️Leitura de 10 min | A decisão da Roche de parar o desenvolvimento de 2 programas de redução de HTT é dececionante, mas a história não acaba aqui. Anos de investigação responderam a algumas perguntas-chave, levantaram muitas novas e vão informar a próxima geração de ensaios clínicos na DH.
-
Roche termina dois programas de medicamentos para a doença de Huntington após resultados dececionantes
⏱️ 10 min de leitura | A Roche anunciou que está a interromper o desenvolvimento de dois dos seus medicamentos ASO de redução da huntingtina, tominersen e RG6496. Isto marca um fim dececionante de um capítulo importante na investigação clínica da DH.
-
A Skyhawk partilha um olhar mais atento sobre os dados do SKY-0515, além de uma antevisão da expansão do acesso ao ensaio nos EUA
⏱️ Leitura de 6 min | Já chegaram novos dados de 12 meses do SKY-0515 da Skyhawk e as quatro medidas que compõem o cUHDRS estão ao nível basal ou acima dele, superando o declínio natural esperado. Além disso, um primeiro olhar sobre a expansão dos centros de ensaio nos EUA.
-
Poda de Precisão com PROTACs: Alvo Seletivo da Huntingtina Tóxica
⏱️6 min de leitura | Os PROTACs funcionam como uma ferramenta de poda de precisão, eliminando a proteína huntingtina tóxica enquanto deixam a forma saudável intacta. Em células e ratinhos com DH, esta limpeza direcionada melhorou a saúde e abrandou as características da doença.
Por Chloe Langridge -
O Outro Sapato Cai: uniQure Partilha Planos para Submeter Pedido de Licenciamento à FDA para o AMT-130
⏱️ 9 min de leitura | Após um último ano turbulento, a uniQure partilhou notícias animadoras de que a FDA concordou que os dados do seu estudo de Fase I/II podem servir de base para um pedido que poderá levar à aprovação do AMT-130 nos EUA.
-
A Skyhawk comunica resultados encorajadores de 12 meses para o fármaco oral SKY-0515 para a doença de Huntington
Após um ano de tratamento, o SKY-0515 continua a baixar a huntingtina e mostra tendências encorajadoras nos sinais e sintomas da DH. Está a decorrer o recrutamento para um ensaio maior para determinar se o fármaco abranda realmente a progressão da DH
-
Corrigir a Receita: Reduzir uma Fatia de Huntingtina
⏱️7 min de leitura | Num artigo recente, cientistas visaram um pequeno fragmento prejudicial da mensagem da huntingtina (HTT1a) em ratinhos com DH. Isto reduziu os aglomerados de proteínas tóxicas e atrasou as alterações genéticas, mais do que visar a HTT de comprimento total.
Por Jenniluyn Nguyen -
Um Segundo Caminho: uniQure Planeia Submissão Regulamentar para AMT-130 no Reino Unido
⏱️ 6 min de leitura | Enquanto o caminho regulamentar nos EUA para AMT-130 permanece complicado, a uniQure anunciou planos para procurar aprovação para a sua terapia génica para DH no Reino Unido. Aqui está o que isso significa e o que pode estar para vir.