redução da huntingtina
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O ensaio clínico de fármaco da Skyhawk levanta voo nos EUA
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O ensaio FALCON-HD da Skyhawk administrou a primeira dose a participantes nos EUA com o fármaco SKY-0515. O comprimido, tomado uma vez por dia, tem como alvo dois fatores da DH, mas será que realmente atrasa a doença? É essa a grande questão que este estudo espera responder.
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FDA define maio de 2027 como data de decisão sobre a terapia génica AMT-130 para a DH
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A FDA aceitou o pedido da uniQure para a AMT-130, uma terapia génica experimental para a doença de Huntington, e definiu maio de 2027 como data de decisão. Eis o que este marco significa e o que ainda falta acontecer.
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Reduzir a huntingtina: o brezosiran da Alnylam mostra resultados iniciais promissores
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Um tratamento experimental para a DH desenvolvido pela Alnylam mostrou uma redução duradoura da huntingtina após apenas uma dose, com dados de segurança iniciais encorajadores. Está agora planeado um ensaio clínico determinante para 2027 para perceber se este fármaco, o brezosiran, pode travar a DH.
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AMT-130 aos quatro anos: sinais promissores, controlos complexos
12 min de leitura
A uniQure relata que, após 4 anos, as pessoas que receberam uma dose elevada de AMT-130 continuam a mostrar sinais de progressão mais lenta da DH, trazendo esperança para a recente submissão regulatória. Mas as novas análises têm nuances. Explicamos estes resultados promissores, mas complexos.
Por Dr Leora Fox -
Atalho à Vista: Novas Vias para Terapias de Redução da Huntingtina
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Uma nova investigação aponta a HTT1a, uma forma tóxica encurtada da huntingtina, como um motor-chave da doença e um alvo terapêutico promissor na DH.
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Um impulso para a redução de HTT: o ensaio INSIGHTT começa a testar o SRP-1005
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Um novo estudo de Fase 1 está a testar o SRP-1005, uma terapia de redução de huntingtina administrada por injeção sob a pele. Ainda é cedo, mas esta abordagem pode acrescentar mais uma seta na aljava do desenvolvimento de fármacos para a DH.
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Olhando para trás e avançando: Perguntas e lições 4 semanas após as notícias dececionantes da Roche
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A decisão da Roche de parar o desenvolvimento de 2 programas de redução de HTT é dececionante, mas a história não acaba aqui. Anos de investigação responderam a algumas perguntas-chave, levantaram muitas novas e vão informar a próxima geração de ensaios clínicos na DH.
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Roche termina dois programas de medicamentos para a doença de Huntington após resultados dececionantes
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A Roche anunciou que está a interromper o desenvolvimento de dois dos seus medicamentos ASO de redução da huntingtina, tominersen e RG6496. Isto marca um fim dececionante de um capítulo importante na investigação clínica da DH.
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A Skyhawk partilha um olhar mais atento sobre os dados do SKY-0515, além de uma antevisão da expansão do acesso ao ensaio nos EUA
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Já chegaram novos dados de 12 meses do SKY-0515 da Skyhawk e as quatro medidas que compõem o cUHDRS estão ao nível basal ou acima dele, superando o declínio natural esperado. Além disso, um primeiro olhar sobre a expansão dos centros de ensaio nos EUA.
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Poda de Precisão com PROTACs: Alvo Seletivo da Huntingtina Tóxica
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Os PROTACs funcionam como uma ferramenta de poda de precisão, eliminando a proteína huntingtina tóxica enquanto deixam a forma saudável intacta. Em células e ratinhos com DH, esta limpeza direcionada melhorou a saúde e abrandou as características da doença.
Por Chloe Langridge