redução da huntingtina
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Atualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
11 min de leitura
Tanto a PTC Therapeutics como a uniQure partilharam atualizações dos seus respetivos ensaios clínicos, testando diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados de ambos os estudos e o que isto significa para os membros das famílias com DH.
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À caça do equilíbrio: como a proteína huntingtina compensa na DH
7 min de leitura
Investigadores analisam causa e efeito de várias formas da proteína HTT. Descobrem que tanto a HTT expandida como a não expandida contribuem para a comunicação das células cerebrais e que o cérebro tem capacidade de compensar alterações por doença
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Estudo Roche Fase II GENERATION HD2 em curso
6 min de leitura
A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o medicamento redutor de huntingtina, tominersen, está agora em curso. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este medicamento redutor de huntingtina.
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uniQure recebe luz verde para retomar testes de terapia genética para HD
4 min de leitura
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos secundários, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio da terapia genética para HD AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
Por Dr Leora Fox -
Notícias Tristes da Roche e Ionis – Ensaio ASO Interrompido Precocemente
7 min de leitura
Notícias dececionantes da Roche e Ionis; o ensaio de fase III do Tominersen para redução da huntingtina foi interrompido precocemente
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O que significa a COVID-19 para as famílias com doença de Huntington e para a investigação da DH?
9 min de leitura
Atualização sobre a COVID-19: o que significa para as famílias com DH, como afeta a investigação da DH e como mudou a forma como a ciência funciona?
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Ficha de Perguntas e Respostas da Huntington's Disease Society of America (HDSA) sobre o Programa Roche/Genentech RG6042
18 min de leitura
A Ficha de Perguntas e Respostas frequentes da Huntington's Disease Society of America (HDSA) acerca do ensaio ASO de redução da huntingtina era tão boa que a roubámos (com permissão)
Por Dr Leora Fox -
A Roche anuncia detalhes do seu estudo ‘crucial’ de redução da huntingtina
10 min de leitura
O ensaio GENERATION-HD1 irá testar se o RG6042 – anteriormente Ionis-HTTRx – abranda a progressão da doença de Huntington