Plantar árvores juntos: A Convenção de 2016 da Huntington’s Disease Society of America
O HDBuzz resume a ciência de uma convenção @HDSA invulgarmente grande e energizada em Baltimore
Quase mil membros de famílias com DH convergiram em Baltimore, Maryland, para a Convenção Anual de 2016 da Huntington’s Disease Society of America. Normalmente não escrevemos relatórios de conferências de doentes e famílias, mas havia algo especial na atmosfera da Convenção deste ano que nos compeliu a escrever uma breve atualização.
A Convenção
Esta foi a segunda maior convenção na história da HDSA, e os cofundadores do HDBuzz Jeff e Ed estiveram lá para falar de ciência. Podes ver um vídeo da nossa apresentação no YouTube e ouvir o áudio na última edição do nosso podcast, HDBuzzCast. Muitas das outras palestras estão destacadas no site da HDSA.
Ensaios clínicos
De acordo com a Publicação HD Insights do Huntington Study Group, existem atualmente treze ensaios clínicos a recrutar ou em progresso na doença de Huntington, alguns dos quais estão a testar tratamentos especificamente concebidos com a DH em mente, em vez de medicamentos que se pensa serem geralmente bons para o cérebro. Este é um momento incrível para as famílias com DH.
Dois ensaios que temos acompanhado de perto tiveram atualizações importantes. O estudo
No entanto, não há espaço para complacência. Precisamos de recrutar todos os ensaios ativos o mais rapidamente possível. O estudo Legato-HD da Teva sobre laquinimod, por exemplo, está a testar um medicamento que se espera que atrase a progressão da doença de Huntington, mas ainda precisa de mais voluntários. O mesmo acontece com vários outros ensaios.
Boas notícias do ensaio de ‘silenciamento genético’
Ed Wild deu uma atualização sobre o ensaio do Ionis-HTTRx, o primeiro medicamento de ‘silenciamento genético’ ou ‘redução da huntingtina’ que alguma vez foi testado em doentes humanos com DH. Falando em nome do patrocinador, Ionis Pharmaceuticals, Ed relatou que o ensaio começou em setembro de 2015 e que 5 locais clínicos estão agora em funcionamento. Numa atualização exclusiva da HDSA, anunciou que não houve problemas de segurança com o medicamento até agora, e o comité de segurança independente do ensaio acabara de aprovar o início do terceiro de quatro níveis de dosagem. Esta é a melhor notícia que poderíamos ter esperado nesta fase do ensaio, e aguardamos ansiosamente mais atualizações.
Onde me inscrevo?
Como podem as pessoas afetadas pela DH entrar num ensaio clínico? Nos EUA e Canadá, a resposta é o
E se não for elegível?
Os ensaios clínicos podem ser difíceis de entrar porque cada um tem critérios rigorosos sobre quem é elegível e quem não é. Se descobrires que não há nenhum ensaio de medicamentos perto de ti no qual possas participar, não desanimes. Aqui está o nosso plano de 3 passos para encontrar o lado positivo.
“Precisamos de recrutar todos os ensaios ativos o mais rapidamente possível.”
- Inscreve-te no Enroll-HD, uma plataforma para compreender a DH e uma base de dados para recrutamento em futuros ensaios clínicos. Praticamente todos os membros de famílias com DH são elegíveis, mesmo pessoas que não fizeram um teste genético.
- Sê um companheiro de ensaio: espalha a palavra sobre ensaios e investigação nas Redes Sociais e pessoalmente aos teus amigos e família. Podes oferecer-te como voluntário para ajudar outra pessoa a estar num ensaio, acompanhando-a a consultas ou ajudando-a a completar atividades do ensaio?
- Participa em estudos observacionais – essa é investigação sobre DH que não envolve testar novos tratamentos. Estes estudos são essenciais porque ajudam a trazer a próxima geração de tratamentos e ensaios.
Inovação
Embora a convenção da HDSA não seja uma reunião científica, ficámos surpreendidos com a quantidade e qualidade de projetos inovadores sobre os quais ouvimos lá. Os nossos destaques pessoais foram:
- A CHDI Foundation a ligar-se com a plataforma de supercomputador Watson da IBM para compreender a DH, como modelar a proteína huntingtina e como é afetada pela mutação da DH
- Ouvir diretamente do Dr. David Stamler da Teva Pharmaceuticals que continuam empenhados em conseguir a licença do SD809 para a DH. O SD809 é uma forma de ação lenta da tetrabenazina para os movimentos da DH sobre a qual a FDA solicitou recentemente mais informações. Stamler foi inequívoco: “A FDA não rejeitou a candidatura… solicitaram informações e análises adicionais… Não foram levantadas preocupações de segurança pela Agência… A Teva está a fazer tudo o que está ao seu alcance para trazer este medicamento ao mercado o mais rapidamente possível.”
- O ensaio STAIR da Azevan Pharmaceuticals, investigando se o seu medicamento SRX246 pode ajudar com o sintoma comum e muito desafiante de irritabilidade na DH.
- A Wave Life Sciences, envolvendo-se cedo com a comunidade DH para falar sobre os seus programas para desenvolver novos medicamentos de ‘silenciamento genético’ para reduzir a produção da proteína huntingtina mutante. A abordagem da Wave visa aproveitar uma peculiaridade da química. A maioria dos medicamentos são na verdade uma mistura de versões ‘regulares’ e de ‘imagem espelho’ do mesmo medicamento que têm a mesma estrutura básica mas podem comportar-se ligeiramente diferente. A Wave espera que, eliminando as versões de imagem espelho, os seus medicamentos de silenciamento sejam mais poderosos. Se isto funcionar, será bastante fixe.
Plantar árvores
No nosso resumo regular de investigação, comparámos a investigação da doença de Huntington a uma árvore, em vez do ‘pipeline’ de que podes ter ouvido falar antes.
As raízes da árvore são a comunidade global de DH; o tronco é a investigação laboratorial ‘básica’ que acontece todos os dias e ajuda a manter novos medicamentos a chegar; os ramos são a investigação observacional envolvendo voluntários humanos que nos ajuda a compreender a DH e desenvolver novos medicamentos; e as folhas são os ensaios clínicos de tratamento que nos permitem testar esses medicamentos.
Gostamos desta imagem porque todas as partes da árvore estão interligadas e dependem umas das outras para produzir o fruto de que todos precisamos: tratamentos eficazes para a doença de Huntington. Todos na comunidade DH têm a responsabilidade de cuidar de cada parte da árvore se queremos esses tratamentos o mais cedo possível.
A nossa apresentação terminou com um provérbio chinês:
A melhor altura para plantar uma árvore foi há vinte anos. A segunda melhor altura é hoje.
Aprende mais
- Vídeos de muitas sessões da HDSA 2016 disponíveis online
- Publicação ‘HD Insights’ do Huntington Study Group listando todos os ensaios clínicos atuais
- Plataforma HDSA Trialfinder
- Enroll-HD
- Última história do HDBuzz sobre o ensaio clínico humano de ‘silenciamento genético’ da Ionis Pharmaceuticals na DH
Para mais informações sobre a nossa política de divulgação, consulte as nossas FAQ…
