ensaio clínico
-
Primeiro participante recebeu a dose no ensaio PRECISE-HD da pridopidina
O primeiro participante já recebeu a dose no ensaio de Fase 3 PRECISE-HD da pridopidina para a DH. O estudo irá testar se o fármaco pode abrandar a progressão da doença em pessoas com maior probabilidade de beneficiar
-
Um impulso para a redução de HTT: o ensaio INSIGHTT começa a testar o SRP-1005
Um novo estudo de Fase 1 está a testar o SRP-1005, uma terapia de redução de huntingtina administrada por injeção sob a pele. Ainda é cedo, mas esta abordagem pode acrescentar mais uma seta na aljava do desenvolvimento de fármacos para a DH.
-
A Prilenia partilha dados de ensaios sobre a DH com a CHDI para ajudar a investigação futura
Os dados de ensaios clínicos podem impulsionar descobertas muito depois de um estudo terminar. A Prilenia doou dados do braço placebo de 2 ensaios clínicos sobre a DH à CHDI, um recurso valioso para os investigadores compreenderem melhor os efeitos placebo, a progressão da DH e o desenho de ensaios futuros.
-
Olhando para trás e avançando: Perguntas e lições 4 semanas após as notícias dececionantes da Roche
⏱️Leitura de 10 min | A decisão da Roche de parar o desenvolvimento de 2 programas de redução de HTT é dececionante, mas a história não acaba aqui. Anos de investigação responderam a algumas perguntas-chave, levantaram muitas novas e vão informar a próxima geração de ensaios clínicos na DH.
-
Passar para o papel: um ensaio clínico que tenta travar a poda descontrolada
⏱️10 min de leitura | Quatro anos após anunciar resultados positivos no seu ensaio do ANX005 (tanruprubart) para a DH, a Annexon publicou formalmente os resultados. É seguro, atinge o seu alvo e pode ter ajudado alguns participantes – então, qual é o impasse?
Por Dr Leora Fox -
Roche termina dois programas de medicamentos para a doença de Huntington após resultados dececionantes
⏱️ 10 min de leitura | A Roche anunciou que está a interromper o desenvolvimento de dois dos seus medicamentos ASO de redução da huntingtina, tominersen e RG6496. Isto marca um fim dececionante de um capítulo importante na investigação clínica da DH.
-
A Skyhawk partilha um olhar mais atento sobre os dados do SKY-0515, além de uma antevisão da expansão do acesso ao ensaio nos EUA
⏱️ Leitura de 6 min | Já chegaram novos dados de 12 meses do SKY-0515 da Skyhawk e as quatro medidas que compõem o cUHDRS estão ao nível basal ou acima dele, superando o declínio natural esperado. Além disso, um primeiro olhar sobre a expansão dos centros de ensaio nos EUA.
-
O Outro Sapato Cai: uniQure Partilha Planos para Submeter Pedido de Licenciamento à FDA para o AMT-130
⏱️ 9 min de leitura | Após um último ano turbulento, a uniQure partilhou notícias animadoras de que a FDA concordou que os dados do seu estudo de Fase I/II podem servir de base para um pedido que poderá levar à aprovação do AMT-130 nos EUA.
-
Primeiro participante recebe dose num ensaio pioneiro com células estaminais neurais para a doença de Huntington
Está em curso um novo ensaio clínico para a DH. O primeiro participante já recebeu a dose no REGEN4HD, um estudo que testa se o transplante de células estaminais neurais é seguro como potencial tratamento para a DH.
-
A Skyhawk comunica resultados encorajadores de 12 meses para o fármaco oral SKY-0515 para a doença de Huntington
Após um ano de tratamento, o SKY-0515 continua a baixar a huntingtina e mostra tendências encorajadoras nos sinais e sintomas da DH. Está a decorrer o recrutamento para um ensaio maior para determinar se o fármaco abranda realmente a progressão da DH