ensaio clínico
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O ensaio clínico de fármaco da Skyhawk levanta voo nos EUA
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O ensaio FALCON-HD da Skyhawk administrou a primeira dose a participantes nos EUA com o fármaco SKY-0515. O comprimido, tomado uma vez por dia, tem como alvo dois fatores da DH, mas será que realmente atrasa a doença? É essa a grande questão que este estudo espera responder.
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FDA define maio de 2027 como data de decisão sobre a terapia génica AMT-130 para a DH
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A FDA aceitou o pedido da uniQure para a AMT-130, uma terapia génica experimental para a doença de Huntington, e definiu maio de 2027 como data de decisão. Eis o que este marco significa e o que ainda falta acontecer.
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Reduzir a huntingtina: o brezosiran da Alnylam mostra resultados iniciais promissores
6 min de leitura
Um tratamento experimental para a DH desenvolvido pela Alnylam mostrou uma redução duradoura da huntingtina após apenas uma dose, com dados de segurança iniciais encorajadores. Está agora planeado um ensaio clínico determinante para 2027 para perceber se este fármaco, o brezosiran, pode travar a DH.
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AMT-130 aos quatro anos: sinais promissores, controlos complexos
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A uniQure relata que, após 4 anos, as pessoas que receberam uma dose elevada de AMT-130 continuam a mostrar sinais de progressão mais lenta da DH, trazendo esperança para a recente submissão regulatória. Mas as novas análises têm nuances. Explicamos estes resultados promissores, mas complexos.
Por Dr Leora Fox -
Notícias encorajadoras da Skyhawk, com os dados da Fase 1/2 do SKY-0515 a continuarem a ser promissores
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A Skyhawk partilhou dados relativos aos 15 meses de tratamento com SKY-0515 em pessoas com DH no seu ensaio de Fase 1/2. O fármaco está a funcionar como previsto e existem alguns sinais encorajadores de que poderá ser útil para alguns sintomas da DH.
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Primeiro participante recebeu a dose no ensaio PRECISE-HD da pridopidina
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O primeiro participante já recebeu a dose no ensaio de Fase 3 PRECISE-HD da pridopidina para a DH. O estudo irá testar se o fármaco pode abrandar a progressão da doença em pessoas com maior probabilidade de beneficiar
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Um impulso para a redução de HTT: o ensaio INSIGHTT começa a testar o SRP-1005
6 min de leitura
Um novo estudo de Fase 1 está a testar o SRP-1005, uma terapia de redução de huntingtina administrada por injeção sob a pele. Ainda é cedo, mas esta abordagem pode acrescentar mais uma seta na aljava do desenvolvimento de fármacos para a DH.
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A Prilenia partilha dados de ensaios sobre a DH com a CHDI para ajudar a investigação futura
6 min de leitura
Os dados de ensaios clínicos podem impulsionar descobertas muito depois de um estudo terminar. A Prilenia doou dados do braço placebo de 2 ensaios clínicos sobre a DH à CHDI, um recurso valioso para os investigadores compreenderem melhor os efeitos placebo, a progressão da DH e o desenho de ensaios futuros.
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Olhando para trás e avançando: Perguntas e lições 4 semanas após as notícias dececionantes da Roche
10 min de leitura
A decisão da Roche de parar o desenvolvimento de 2 programas de redução de HTT é dececionante, mas a história não acaba aqui. Anos de investigação responderam a algumas perguntas-chave, levantaram muitas novas e vão informar a próxima geração de ensaios clínicos na DH.
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Passar para o papel: um ensaio clínico que tenta travar a poda descontrolada
9 min de leitura
Quatro anos após anunciar resultados positivos no seu ensaio do ANX005 (tanruprubart) para a DH, a Annexon publicou formalmente os resultados. É seguro, atinge o seu alvo e pode ter ajudado alguns participantes – então, qual é o impasse?
Por Dr Leora Fox