ensaio clínico
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AMT-130 aos quatro anos: sinais promissores, controlos complexos
12 min de leitura
A uniQure relata que, após 4 anos, as pessoas que receberam uma dose elevada de AMT-130 continuam a mostrar sinais de progressão mais lenta da DH, trazendo esperança para a recente submissão regulatória. Mas as novas análises têm nuances. Explicamos estes resultados promissores, mas complexos.
Por Dr Leora Fox -
Notícias encorajadoras da Skyhawk, com os dados da Fase 1/2 do SKY-0515 a continuarem a ser promissores
10 min de leitura
A Skyhawk partilhou dados relativos aos 15 meses de tratamento com SKY-0515 em pessoas com DH no seu ensaio de Fase 1/2. O fármaco está a funcionar como previsto e existem alguns sinais encorajadores de que poderá ser útil para alguns sintomas da DH.
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Primeiro participante recebeu a dose no ensaio PRECISE-HD da pridopidina
4 min de leitura
O primeiro participante já recebeu a dose no ensaio de Fase 3 PRECISE-HD da pridopidina para a DH. O estudo irá testar se o fármaco pode abrandar a progressão da doença em pessoas com maior probabilidade de beneficiar
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Um impulso para a redução de HTT: o ensaio INSIGHTT começa a testar o SRP-1005
6 min de leitura
Um novo estudo de Fase 1 está a testar o SRP-1005, uma terapia de redução de huntingtina administrada por injeção sob a pele. Ainda é cedo, mas esta abordagem pode acrescentar mais uma seta na aljava do desenvolvimento de fármacos para a DH.
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A Prilenia partilha dados de ensaios sobre a DH com a CHDI para ajudar a investigação futura
6 min de leitura
Os dados de ensaios clínicos podem impulsionar descobertas muito depois de um estudo terminar. A Prilenia doou dados do braço placebo de 2 ensaios clínicos sobre a DH à CHDI, um recurso valioso para os investigadores compreenderem melhor os efeitos placebo, a progressão da DH e o desenho de ensaios futuros.
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Olhando para trás e avançando: Perguntas e lições 4 semanas após as notícias dececionantes da Roche
10 min de leitura
A decisão da Roche de parar o desenvolvimento de 2 programas de redução de HTT é dececionante, mas a história não acaba aqui. Anos de investigação responderam a algumas perguntas-chave, levantaram muitas novas e vão informar a próxima geração de ensaios clínicos na DH.
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Passar para o papel: um ensaio clínico que tenta travar a poda descontrolada
9 min de leitura
Quatro anos após anunciar resultados positivos no seu ensaio do ANX005 (tanruprubart) para a DH, a Annexon publicou formalmente os resultados. É seguro, atinge o seu alvo e pode ter ajudado alguns participantes – então, qual é o impasse?
Por Dr Leora Fox -
Roche termina dois programas de medicamentos para a doença de Huntington após resultados dececionantes
10 min de leitura
A Roche anunciou que está a interromper o desenvolvimento de dois dos seus medicamentos ASO de redução da huntingtina, tominersen e RG6496. Isto marca um fim dececionante de um capítulo importante na investigação clínica da DH.
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A Skyhawk partilha um olhar mais atento sobre os dados do SKY-0515, além de uma antevisão da expansão do acesso ao ensaio nos EUA
6 min de leitura
Já chegaram novos dados de 12 meses do SKY-0515 da Skyhawk e as quatro medidas que compõem o cUHDRS estão ao nível basal ou acima dele, superando o declínio natural esperado. Além disso, um primeiro olhar sobre a expansão dos centros de ensaio nos EUA.
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O Outro Sapato Cai: uniQure Partilha Planos para Submeter Pedido de Licenciamento à FDA para o AMT-130
8 min de leitura
Após um último ano turbulento, a uniQure partilhou notícias animadoras de que a FDA concordou que os dados do seu estudo de Fase I/II podem servir de base para um pedido que poderá levar à aprovação do AMT-130 nos EUA.