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EHDN 2026 Parte 2: quais são as últimas novidades sobre ensaios clínicos na doença de Huntington?
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EHDN 2026 Parte 1: O que vem a seguir no desenvolvimento de tratamentos para a doença de Huntington?
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Desde travar o crescimento das repetições CAG até encontrar novas formas de combater a huntingtina nociva, os cientistas no Congresso de Investigação Clínica da EHDN 2026 partilharam ideias interessantes para a próxima geração de tratamentos para a DH. Eis o que está a caminho.
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O ensaio clínico de fármaco da Skyhawk levanta voo nos EUA
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O ensaio FALCON-HD da Skyhawk administrou a primeira dose a participantes nos EUA com o fármaco SKY-0515. O comprimido, tomado uma vez por dia, tem como alvo dois fatores da DH, mas será que realmente atrasa a doença? É essa a grande questão que este estudo espera responder.
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FDA define maio de 2027 como data de decisão sobre a terapia génica AMT-130 para a DH
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A FDA aceitou o pedido da uniQure para a AMT-130, uma terapia génica experimental para a doença de Huntington, e definiu maio de 2027 como data de decisão. Eis o que este marco significa e o que ainda falta acontecer.
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Outubro de 2026: Este Mês na Investigação da Doença de Huntington
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De pensamentos persistentes e porcos que modelam a DH a reparação de ADN e resultados promissores de ensaios clínicos, outubro trouxe novas perspetivas sobre a DH. Aqui está o que podes ter perdido!
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Reduzir a huntingtina: o brezosiran da Alnylam mostra resultados iniciais promissores
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Um tratamento experimental para a DH desenvolvido pela Alnylam mostrou uma redução duradoura da huntingtina após apenas uma dose, com dados de segurança iniciais encorajadores. Está agora planeado um ensaio clínico determinante para 2027 para perceber se este fármaco, o brezosiran, pode travar a DH.
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Linhas Ténues: Quando Sintomas Semelhantes Podem Significar Coisas Diferentes
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Quando alguém com a doença de Huntington apresenta novos sintomas, será que a causa é sempre a DH? Nem sempre. Uma nova revisão explora a catatonia, uma condição pouco comum que pode causar alterações que se sobrepõem aos sintomas da DH.
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A mexer no bolso da MSH3: novas pistas sobre a expansão das repetições CAG
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Os cientistas descobriram um “bolso” numa proteína chamada MSH3 que a ajuda a agarrar ADN com repetições CAG. Ao bloquear esta interação, abrandaram o crescimento das repetições CAG nas células, sem remover a proteína por completo.
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O Que os Porcos Revelaram que os Ratos Não Mostraram na Doença de Huntington
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Uma alteração num único gene pode perturbar milhares de outros na DH. Um estudo em porcos sugere uma explicação: a huntingtina expandida interfere com marcas químicas no ADN. O mesmo efeito não foi observado em ratos, mostrando que o modelo animal é importante.
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Remendar o tecido dos teus genes
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As células estão constantemente a remendar rasgões e rupturas no tecido do teu DNA, como um par de jeans de estimação. Por vezes, este remendo pode acrescentar C-A-Gs por engano. Um grupo de cientistas analisou se poderão estar a ocorrer outros tipos de rasgões no tecido genético na DH.
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Será que reconfigurar os “travões” do cérebro pode melhorar o movimento na doença de Huntington?
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Os cientistas descobriram que um tipo específico de célula cerebral fica invulgarmente silencioso na doença de Huntington. Ao restaurarem a atividade destas células em ratinhos, conseguiram reequilibrar os circuitos cerebrais e melhorar o movimento.