ensaio clínico
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O Outro Sapato Cai: uniQure Partilha Planos para Submeter Pedido de Licenciamento à FDA para o AMT-130
⏱️ 9 min de leitura | Após um último ano turbulento, a uniQure partilhou notícias animadoras de que a FDA concordou que os dados do seu estudo de Fase I/II podem servir de base para um pedido que poderá levar à aprovação do AMT-130 nos EUA.
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Primeiro participante recebe dose num ensaio pioneiro com células estaminais neurais para a doença de Huntington
Está em curso um novo ensaio clínico para a DH. O primeiro participante já recebeu a dose no REGEN4HD, um estudo que testa se o transplante de células estaminais neurais é seguro como potencial tratamento para a DH.
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A Skyhawk comunica resultados encorajadores de 12 meses para o fármaco oral SKY-0515 para a doença de Huntington
Após um ano de tratamento, o SKY-0515 continua a baixar a huntingtina e mostra tendências encorajadoras nos sinais e sintomas da DH. Está a decorrer o recrutamento para um ensaio maior para determinar se o fármaco abranda realmente a progressão da DH
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Um Segundo Caminho: uniQure Planeia Submissão Regulamentar para AMT-130 no Reino Unido
⏱️ 6 min de leitura | Enquanto o caminho regulamentar nos EUA para AMT-130 permanece complicado, a uniQure anunciou planos para procurar aprovação para a sua terapia génica para DH no Reino Unido. Aqui está o que isso significa e o que pode estar para vir.
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Dois anos depois: Novos dados da extensão a longo prazo do PIVOT-HD para o Votoplam
⏱️ 10 min de leitura | A PTC Therapeutics partilhou dados de 2 anos para o votoplam, um comprimido diário para a redução da HTT. Os participantes na Fase 2 mostraram um abrandamento de até 52 % na progressão da doença. Eis o que os dados mostram, o que ainda falta e o lançamento do…
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O número na escala: o que mede a pontuação TFC e por que é importante agora
⏱️ 10 min de leitura | A pontuação de Capacidade Funcional Total (TFC) tem sido utilizada na investigação da doença de Huntington há décadas. Eis o que mede, o que lhe escapa e por que está no centro de um ensaio clínico muito aguardado.
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O teu pulso sob vigilância: será que um smartwatch pode revelar sintomas da doença de Huntington?
⏱️ Leitura de 7 min | Um sensor no pulso acompanhou os movimentos do braço em pessoas com DH durante uma semana e conseguiu ver quem tinha DH e quem não tinha. Este tipo de tecnologia pode mudar a forma como medimos os efeitos dos medicamentos nos ensaios.
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A Austrália abre a porta ao SKY-0515: a Skyhawk procura aprovação provisória para o seu medicamento oral para a DH
⏱️ Leitura de 8 min | Um medicamento oral para a doença de Huntington é elegível para aprovação acelerada na Austrália. Ainda não é uma aprovação completa, mas abre um caminho mais rápido para, potencialmente, fazer chegar mais cedo às pessoas com DH este comprimido de toma única diária.
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O caminho a seguir para a uniQure: a FDA diz que são necessários mais dados para a terapia génica AMT-130
⏱️ 10 min de leitura | A FDA quer mais dados antes de aprovar a AMT-130 para a doença de Huntington nos EUA. A 2 de março de 2026, a uniQure partilhou numa atualização que os dados atuais da Fase 1/2 não foram suficientes para a agência. Pode ser necessário um novo ensaio aleatorizado e…
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O ensaio da Vico ajusta-se com dosagem semestral, e os EUA são os próximos
⏱️ 6 min de leitura | O medicamento VO659 da Vico Therapeutics para a doença de Huntington está agora a ser testado apenas duas vezes por ano, e a FDA autorizou o início dos ensaios nos EUA ainda este ano.