ensaio clínico
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UniQure Garante Reunião de Tipo A com a FDA: O Que Isto Significa para o AMT-130
⏱️6 min de leitura | A UniQure garantiu uma reunião de Tipo A com a FDA, uma discussão de alta prioridade para questões urgentes. Dentro de 30 dias, ambas as partes discutirão que tipo de pacote de dados poderá apoiar o avanço do AMT-130 nos EUA.
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Testar os medicamentos para a doença de Huntington: resultados do ensaio Neuro-HD
⏱️6 min de leitura | Um ensaio clínico, o Neuro-HD, comparou 3 fármacos comuns para os sintomas da DH. O estudo de 1 ano não encontrou nenhum medicamento “ideal”, mas sim diferenças claras entre os tratamentos. Os resultados apoiam uma abordagem personalizada ao tratamento da DH, sintoma a sintoma.
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Primeiros participantes dosados no novo ensaio POINT-HD de redução da huntingtina
O POINT-HD começou a administrar o fármaco RG6496 aos seus primeiros participantes, assinalando um passo inicial, mas importante, para uma nova abordagem seletiva de redução da huntingtina.
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SOM3355 avança para a fase 3 com o apoio da EMA e da FDA
SOM3355, um medicamento para ajudar a gerir os sintomas da DH, recebeu uma opinião positiva da EMA para designação de medicamento órfão, e a empresa está alinhada com a FDA após a sua reunião de Fim-de-Fase-2. Espera-se que um ensaio global de Fase 3 comece em 2026.
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Terapia com células estaminais dos dentes? Células estaminais de dentes testadas num pequeno ensaio sobre a doença de Huntington
Um ensaio testou células estaminais de dentes humanos como possível tratamento para a DH. A abordagem pareceu segura, com algumas melhorias nos sintomas, mas a pequena dimensão do estudo e a ciência subjacente pouco clara desta abordagem exigem cautela.
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A UniQure e a FDA já não estão alinhadas no processo de aprovação do AMT-130
Num novo comunicado de imprensa, a uniQure partilhou que a FDA já não concorda com a sua abordagem para o avanço do AMT-130, especificamente a utilização de um grupo de controlo externo. O caminho a seguir é incerto, mas a uniQure mantém-se comprometida com a comunidade da doença de Huntington.
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Cai o primeiro dominó: Terapia genética AMT-130 abranda a doença de Huntington em ensaio histórico
Numa atualização da uniQure, informam que a sua terapia genética experimental, AMT-130, tem o potencial de retardar a progressão da doença de Huntington num estudo clínico chave.
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A PROVA na publicação: Analisar os dados sobre a pridopidina
A pridopidina tem sido testada como um potencial tratamento da DH ao longo de décadas. O grande ensaio PROOF-HD não atingiu os seus principais objectivos, mas os seus resultados foram agora publicados. A publicação torna os dados completos disponíveis, ajudando a comunidade da DH a aprender com o estudo.
Por Dr Leora Fox -
A pridopidina bate numa barreira: A EMA diz não à aprovação do tratamento da doença de Huntington
A EMA rejeitou a pridopidina para o tratamento da DH na Europa. Embora dececionante, este resultado está em conformidade com os dados dos ensaios clínicos. A Prilenia planeia realizar mais estudos e, apesar dos contratempos, a investigação da DH em 2025 continua a trazer dinamismo e esperança.
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Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Numa atualização partilhada hoje, a uniQure anunciou o alinhamento com o regulador de medicamentos dos EUA sobre os critérios-chave para a aprovação acelerada de medicamentos para a doença de Huntington.