ensaio clínico
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Um Segundo Caminho: uniQure Planeia Submissão Regulamentar para AMT-130 no Reino Unido
⏱️ 6 min de leitura | Enquanto o caminho regulamentar nos EUA para AMT-130 permanece complicado, a uniQure anunciou planos para procurar aprovação para a sua terapia génica para DH no Reino Unido. Aqui está o que isso significa e o que pode estar para vir.
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Dois anos depois: Novos dados da extensão a longo prazo do PIVOT-HD para o Votoplam
⏱️ 10 min de leitura | A PTC Therapeutics partilhou dados de 2 anos para o votoplam, um comprimido diário para a redução da HTT. Os participantes na Fase 2 mostraram um abrandamento de até 52 % na progressão da doença. Eis o que os dados mostram, o que ainda falta e o lançamento do…
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O número na escala: o que mede a pontuação TFC e por que é importante agora
⏱️ 10 min de leitura | A pontuação de Capacidade Funcional Total (TFC) tem sido utilizada na investigação da doença de Huntington há décadas. Eis o que mede, o que lhe escapa e por que está no centro de um ensaio clínico muito aguardado.
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O teu pulso sob vigilância: será que um smartwatch pode revelar sintomas da doença de Huntington?
⏱️ Leitura de 7 min | Um sensor no pulso acompanhou os movimentos do braço em pessoas com DH durante uma semana e conseguiu ver quem tinha DH e quem não tinha. Este tipo de tecnologia pode mudar a forma como medimos os efeitos dos medicamentos nos ensaios.
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A Austrália abre a porta ao SKY-0515: a Skyhawk procura aprovação provisória para o seu medicamento oral para a DH
⏱️ Leitura de 8 min | Um medicamento oral para a doença de Huntington é elegível para aprovação acelerada na Austrália. Ainda não é uma aprovação completa, mas abre um caminho mais rápido para, potencialmente, fazer chegar mais cedo às pessoas com DH este comprimido de toma única diária.
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O caminho a seguir para a uniQure: a FDA diz que são necessários mais dados para a terapia génica AMT-130
⏱️ 10 min de leitura | A FDA quer mais dados antes de aprovar a AMT-130 para a doença de Huntington nos EUA. A 2 de março de 2026, a uniQure partilhou numa atualização que os dados atuais da Fase 1/2 não foram suficientes para a agência. Pode ser necessário um novo ensaio aleatorizado e…
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O ensaio da Vico ajusta-se com dosagem semestral, e os EUA são os próximos
⏱️ 6 min de leitura | O medicamento VO659 da Vico Therapeutics para a doença de Huntington está agora a ser testado apenas duas vezes por ano, e a FDA autorizou o início dos ensaios nos EUA ainda este ano.
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Passar a escrito: o fármaco oral branaplam reduziu a huntingtina, mas preocupações com a segurança interromperam o desenvolvimento
⏱️10 min de leitura | Os resultados do ensaio VIBRANT-HD foram agora publicados numa revista revista por pares. Este ensaio testou o fármaco oral, branaplam, que reduziu a HTT mas apresentou problemas de segurança graves, acabando por interromper o ensaio.
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Anunciados os resultados da Fase 1 para o fármaco SKY-0515 da Skyhawk
A Skyhawk Therapeutics partilhou os resultados do SKY-0515, um fármaco concebido para diminuir a huntingtina. O fármaco pareceu ser geralmente seguro, com uma redução de 60% da huntingtina no sangue na dose mais elevada testada. Estes dados são um passo encorajador à medida que os ensaios de maior dimensão continuam.
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Manter-se a par da investigação sobre a doença de Huntington ficou mais fácil: Apresentamos o HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min de leitura | Já se perguntou quando esperar a próxima atualização de um ensaio clínico para a doença de Huntington? O HDBuzz Trial Tracker coloca as futuras atualizações para os ensaios da DH numa linha cronológica clara, com explicações mais detalhadas nos nossos artigos quando quiser.