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Progresso constante da uniQure - dados promissores para acabar o ano

Progresso constante da uniQure - dados promissores para acabar o ano

A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina

Dr Rachel Harding21 de Dezembro de 2023

Regulação da repetição: O controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington

Regulação da repetição: O controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington

Muitas doenças são causadas por sequências repetitivas de ADN. Compreender a sua regulação pode ser a chave para desbloquear terapêuticas para a doença de Huntington. Uma equipa de Toronto acaba de fazer avançar os nossos conhecimentos.

Dr Jeff Carroll07 de Dezembro de 2023

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1

Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?

Dr Sarah Hernandez, Dr Rachel Harding, eDr Leora Fox07 de Dezembro de 2023

Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH

Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH

A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.

Kelly Andrew28 de Novembro de 2023

Chegando à raíz da Doença de Huntington: Uma abordagem baseada em plantas

Chegando à raíz da Doença de Huntington: Uma abordagem baseada em plantas

Os investigadores utilizaram plantas para estudar a forma de impedir que a proteína da doença de Huntington forme aglomerados tóxicos

Dr Rachel Harding23 de Outubro de 2023

Poderá o bloqueio da expansão de CAG ser um novo tratamento para a DH?

Poderá o bloqueio da expansão de CAG ser um novo tratamento para a DH?

O gene MSH3 está a receber muita atenção na investigação da DH ultimamente. Novas descobertas sugerem que a redução do MSH3 pode travar a expansão de repetições CAG, oferecendo uma nova via terapêutica.

Dr Sarah Hernandez10 de Outubro de 2023

Equilibrar a balança; novos conhecimentos sobre os modificadores genéticos da DH

Equilibrar a balança; novos conhecimentos sobre os modificadores genéticos da DH

Um novo estudo realizado por investigadores da Universidade Thomas Jefferson aprofunda os pormenores de como funcionam os modificadores genéticos da doença de Huntington.

Dr Rachel Harding04 de Setembro de 2023

Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA

Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA

A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como um tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington

Dr Leora Fox e Dr Rachel Harding23 de Agosto de 2023

Concorrentes jovens: as células cerebrais jovens expulsam as velhas

Concorrentes jovens: as células cerebrais jovens expulsam as velhas

A substituição de células com DH no cérebro pode ser eficaz. Um novo trabalho mostra que as células gliais injectadas no cérebro de ratos assumem o controlo e expulsam as células mais velhas, mas por uma razão surpreendente - pela idade, não pela DH!

Dr Sarah Hernandez11 de Agosto de 2023

Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina

Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina

A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizações dos seus ensaios clínicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famílias DH.

Dr Leora Fox e Dr Rachel Harding30 de Junho de 2023

Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 - Dia 3

Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 - Dia 3

Veja as atualizações de investigação do Dia 3 da Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 #HDTC2023.

Joel Stanton, Dr Rachel Harding, Dr Leora Fox, eDr Tamara Maiuri13 de Junho de 2023