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Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Latest News
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Atualização provisória da Vico Therapeutics sobre o seu medicamento VO659 que visa a repetição CAG
A Vico Therapeutics partilhou dados provisórios sobre o seu medicamento, VO659, que tem como alvo a expansão CAG que causa várias doenças genéticas, incluindo #DoençadeHuntington e #AtaxiaEspinocerebelar
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Atitude corajosa: Primeira pessoa tratada num ensaio clínico de fase 1 da Alnylam Pharmaceuticals
Um novo ensaio clínico de Fase 1 para o medicamento ALN-HTT02, que reduz a huntingtina, foi iniciado esta semana com a primeira dose administrada. Leia para saber mais detalhes sobre o ensaio e como este se compara a outros ensaios que reduzem a HTT.
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Agradecimento à Comunidade de Famílias da Doença de Huntington pelo Avanço da Investigação
Nesta altura de dar, queremos agradecer-vos, à comunidade da doença de Huntington (DH), por tudo o que têm feito pela investigação da DH, aproximando-nos de medicamentos que um dia irão abrandar ou parar a DH.
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Auto-determinação no percurso da DH: o papel do Planeamento Avançado de Cuidados
O Planeamento Avançado de Cuidados pode permitir às pessoas que vivem com a DH envolverem-se com os seus entes queridos sobre os seus cuidados futuros, dando passos ao seu próprio ritmo, enquanto podem, para que os seus desejos sejam satisfeitos.
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Prémio HDBuzz 2024: Para além das células nervosas – quem são os outros intervenientes no cérebro com DH?
Temos o orgulho de anunciar Jenny Lange como vencedora do Prémio HDBuzz 2024! O cérebro tem muitos tipos de células que desempenham diferentes papéis. Este estudo mergulha numa célula em forma de estrela chamada astrócito e no seu papel na DH.
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Cara a cara: As famílias com doença de Huntington são ouvidas pela FDA
A HDSA coordenou recentemente uma reunião entre as famílias com doença de Huntington e a agência reguladora dos EUA que aprova os medicamentos, para amplificar a voz da comunidade e ajudar-nos a avançar para os tratamentos.
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A poeira assentou: o dalzanemdor da Sage não vai avançar para o défice cognitivo
As alterações do pensamento, aprendizagem e memória são algumas das mais angustiantes e impactantes na doença de Huntington. A Sage Therapeutics estava a avançar com o dalzanemdor para estes sintomas, mas infelizmente este programa vai ser parado.
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Não estamos sozinhos, e estamos a ver mais RED
Cientistas descobriram mais pessoas com alterações genéticas subjacentes às doenças de expansão repetida, como a DH, do que se pensava. Isto indica que os médicos devem considerar estas doenças quando diagnosticam pessoas com sintomas neurológicos.
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Conferência do Grupo de Estudo de Huntington (HSG) de 2024! – Dia 3
Leia as actualizações dos ensaios clínicos e da investigação científica sobre a doença de Huntington do Dia 3 da Conferência do Grupo de Estudo de Huntington 2024.
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Conferência do Grupo de Estudo de Huntington (HSG) 2024 – Dia 2
Leia as actualizações dos ensaios clínicos e da investigação científica sobre a doença de Huntington Dia 2 da conferência do Grupo de Estudo de Huntington 2024