-
Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Latest News
-
Mini-cérebros cultivados numa placa de Petri trazem novas informações sobre a doença de Huntington e a forma de a tratar
Novidades empolgantes utilizando mini-cérebros humanos 3D em laboratório informam ensaios de redução da HTT e sugerem que os transplantes de células estaminais para a DH podem melhorar a comunicação entre células e reduzir as carcterísticas da doença
-
Conferência Hereditary Disease Foundation (HDF) 2024 – Dia 4
Leia a nossa compilação de tweets ao vivo de ensaios clínicos e investigação científica sobre a doença de Huntington no 4º dia do Simpósio Bienal Milton Wexler 2024 da HDF #HD2024
-
Conferência Hereditary Disease Foundation (HDF) 2024 – Dia 3
Leia a nossa compilação de tweets ao vivo de ensaios clínicos e investigação científica sobre a doença de Huntington do Dia 3 do Simpósio Bienal Milton Wexler 2024 da HDF #HDF2024
-
Conferência Hereditary Disease Foundation (HDF) 2024 – Dia 2
Leia as actualizações dos ensaios clínicos e da investigação científica sobre a doença de Huntington do Dia 2 do Simpósio Bienal Milton Wexler da HDF 2024 #HDF2024
-
Conferência Hereditary Disease Foundation (HDF) 2024 – Dia 1
Leia as actualizações dos ensaios clínicos e da investigação científica sobre a doença de Huntington do Dia 1 do Simpósio Bienal Milton Wexler da HDF 2024 #HDF2024
-
Céu azul para a Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de fase 1 do SKY-0515
Há mais boas notícias na previsão do espaço terapêutico da doença de Huntington, uma vez que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e ataca a expansão somática.
-
Apertem os cintos: A terapia genética AMT-130 parece abrandar os sinais da doença de Huntington num ensaio clínico de fase I/II
Mais boas notícias para a comunidade da DH provenientes da uniQure, cuja terapia genética de administração única parece ser segura e mostra indícios de abrandamento dos sinais e sintomas da doença
-
Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences
Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução da huntingtina selectiva para o alelo
-
Não é necessário pivô para o PTC-518
A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.
-
O SURVEYOR abre a porta a medicamentos que tratam a cognição
A Sage Therapeutics anunciou os resultados do ensaio SURVEYOR, que estudou alterações cognitivas em pessoas com DH e a segurança a curto prazo do dalzanemdor. O pequeno estudo atingiu os objectivos principais, e estão em curso ensaios adicionais.