Numa atualização partilhada hoje, a uniQure anunciou o alinhamento com o regulador de medicamentos dos EUA sobre os critérios-chave para a aprovação acelerada de medicamentos para a doença de Huntington.
Um novo ensaio clínico de Fase 1 para o medicamento ALN-HTT02, que reduz a huntingtina, foi iniciado esta semana com a primeira dose administrada. Leia para saber mais detalhes sobre o ensaio e como este se compara a outros ensaios que reduzem a HTT.
O Planeamento Avançado de Cuidados pode permitir às pessoas que vivem com a DH envolverem-se com os seus entes queridos sobre os seus cuidados futuros, dando passos ao seu próprio ritmo, enquanto podem, para que os seus desejos sejam satisfeitos.
Nesta altura de dar, queremos agradecer-vos, à comunidade da doença de Huntington (DH), por tudo o que têm feito pela investigação da DH, aproximando-nos de medicamentos que um dia irão abrandar ou parar a DH.
Temos o orgulho de anunciar Jenny Lange como vencedora do Prémio HDBuzz 2024! O cérebro tem muitos tipos de células que desempenham diferentes papéis. Este estudo mergulha numa célula em forma de estrela chamada astrócito e no seu papel na DH.
A HDSA coordenou recentemente uma reunião entre as famílias com doença de Huntington e a agência reguladora dos EUA que aprova os medicamentos, para amplificar a voz da comunidade e ajudar-nos a avançar para os tratamentos.
Cientistas descobriram mais pessoas com alterações genéticas subjacentes às doenças de expansão repetida, como a DH, do que se pensava. Isto indica que os médicos devem considerar estas doenças quando diagnosticam pessoas com sintomas neurológicos.
As alterações do pensamento, aprendizagem e memória são algumas das mais angustiantes e impactantes na doença de Huntington. A Sage Therapeutics estava a avançar com o dalzanemdor para estes sintomas, mas infelizmente este programa vai ser parado.
Leia as actualizações dos ensaios clínicos e da investigação científica sobre a doença de Huntington Dia 2 da conferência do Grupo de Estudo de Huntington 2024
Leia as actualizações dos ensaios clínicos e da investigação científica sobre a doença de Huntington do Dia 3 da Conferência do Grupo de Estudo de Huntington 2024.
Leia as actualizações dos ensaios clínicos e da investigação científica sobre a doença de Huntington do Dia 1 da conferência do Grupo de Estudos de Huntington de 2024 #HSG2024