-
A Austrália abre a porta ao SKY-0515: a Skyhawk procura aprovação provisória para o seu medicamento oral para a DH
Últimas notícias
-
O caminho a seguir para a uniQure: a FDA diz que são necessários mais dados para a terapia génica AMT-130
⏱️ 10 min de leitura | A FDA quer mais dados antes de aprovar a AMT-130 para a doença de Huntington nos EUA. A 2 de março de 2026, a uniQure partilhou numa atualização que os dados atuais da Fase 1/2 não foram suficientes para a agência. Pode ser necessário um novo ensaio aleatorizado e…
-
O ensaio da Vico ajusta-se com dosagem semestral, e os EUA são os próximos
⏱️ 6 min de leitura | O medicamento VO659 da Vico Therapeutics para a doença de Huntington está agora a ser testado apenas duas vezes por ano, e a FDA autorizou o início dos ensaios nos EUA ainda este ano.
-
Fevereiro de 2026: Este Mês na Investigação sobre a Doença de Huntington
⏱️ 8 min de leitura | Resumo da investigação sobre DH de fevereiro de 2026: dados publicados do ensaio com branaplam; novas descobertas sobre a genética da “zona cinzenta” da DH; além de vermes, circuitos cerebrais, rastreio ocular e o peso psicológico oculto de viver em risco.
-
Uma janela para os olhos: usar biomarcadores oculares para acompanhar a progressão na doença de Huntington
Uma nova revisão da Universidade de Cambridge explora biomarcadores oculares na DH, incluindo exames da retina e monitorização dos movimentos oculares.
-
Uma falha no supercomputador
⏱️ 8 min de leitura | O teu cérebro é um supercomputador avançado. Mas na DH, um processador central começa a avariar. Um grupo de investigação da UCLA analisou de perto para visualizar os circuitos específicos que estão a falhar – e como estes parecem diferentes na DH.
-
Divididos Entre Dois Mundos: Os Desafios Psicológicos para Pessoas em Risco de Doença de Huntington
⏱️ 7 min de leitura | Viver em risco de doença de Huntington impõe um enorme fardo psicológico. Um pequeno estudo baseado em entrevistas com 12 pessoas em risco explorou como estas pessoas lidam com o dia a dia.
-
Passar a escrito: o fármaco oral branaplam reduziu a huntingtina, mas preocupações com a segurança interromperam o desenvolvimento
⏱️10 min de leitura | Os resultados do ensaio VIBRANT-HD foram agora publicados numa revista revista por pares. Este ensaio testou o fármaco oral, branaplam, que reduziu a HTT mas apresentou problemas de segurança graves, acabando por interromper o ensaio.
-
Um nó na malha revela porque é que os padrões da sequência de ADN importam na doença de Huntington
Duas pessoas com o mesmo número de repetições CAG podem ter percursos de DH muito diferentes. Um novo estudo com pessoas com 36–42 repetições mostra que os padrões da sequência de ADN desempenham um papel importante no início dos sintomas e na progressão.
-
Vermes ao Resgate: Separar a Huntingtina Boa, Má e Aglomerada
⏱️ 7 min de leitura | Uma equipa de investigadores desenvolveu uma plataforma simples para testar quão tóxicos são os diferentes tipos de aglomerados da proteína HTT usando um modelo de verme de laboratório. Mostraram que certos tipos de aglomerados são prejudiciais para os vermes, enquanto outros não são.
-
Janeiro de 2026: Este Mês na Investigação da Doença de Huntington
⏱️ 9 min de leitura | Resumo da investigação DH de janeiro de 2026: SKY-0515 mostra dados de segurança promissores, a defesa da comunidade ajuda a garantir reunião crítica da FDA para AMT-130, além de novas perspetivas sobre sono, vacinas e gestão de sintomas. Lê o resumo completo!