A defesa da comunidade da doença de Huntington ajuda a conseguir uma reunião fundamental com a FDA para o AMT-130

A comunidade da doença de Huntington (DH) demonstrou o seu poder coletivo nos últimos dois meses, unindo-se para defender o avanço contínuo do AMT-130, a terapia genética experimental da uniQure, nos Estados Unidos. Este esforço de defesa contínuo parece ter contribuído para a marcação da reunião de Tipo A da uniQure com a Food and Drug Administration (FDA) para discutir o caminho regulamentar nos EUA para o AMT-130.

Comunidade entrega petições à FDA

A resposta da comunidade da DH aos recentes desafios regulamentares tem sido simplesmente extraordinária. Duas petições online que apelam à FDA para reconsiderar a sua posição sobre o AMT-130 reuniram mais de 48.000 assinaturas num curto período de tempo, representando uma demonstração de unidade sem precedentes na comunidade da DH. Para além das assinaturas digitais, os membros da comunidade escreveram cartas aos representantes do Congresso e organizaram reuniões com legisladores para destacar a necessidade urgente e não satisfeita de tratamentos para a DH.

Esta defesa culminou num momento poderoso em 22 de janeiro de 2026, quando os representantes da comunidade da DH fizeram a viagem até à sede da FDA em Silver Spring, Maryland, para entregar pessoalmente as petições impressas com mais de 48.000 assinaturas. Representantes da Help 4 HD International, da Huntington’s Disease Youth Organization (HDYO), da Huntington’s Disease Society of America (HDSA), da HD Reach e da Huntington’s Disease Foundation (HDF) reuniram-se para esta ação coordenada.

Isto não foi apenas um gesto simbólico, foi uma manifestação física da voz coletiva da comunidade da DH. As organizações presentes representaram todo o espetro da comunidade da DH: jovens em risco, pessoas que vivem com a doença, familiares que cuidam de entes queridos e defensores que têm trabalhado durante décadas em prol de tratamentos eficazes. A sua presença na FDA enviou uma mensagem inequívoca sobre a urgência da necessidade de terapias modificadoras da doença antes da reunião de Tipo A agendada da uniQure.

A reunião de Tipo A

Em 9 de janeiro, a uniQure anunciou que tinha agendado uma reunião de Tipo A com a FDA. Numa carta à comunidade da DH datada de 20 de janeiro, a empresa explicou o que isto significa.

As reuniões de Tipo A são reservadas para questões urgentes. São concebidas para ajudar as empresas a resolverem obstáculos críticos e a obterem feedback essencial da FDA sobre os seus programas de desenvolvimento. Estas reuniões de alta prioridade são normalmente agendadas no prazo de 30 dias após a FDA receber um pedido de reunião. A FDA geralmente fornece as atas oficiais da reunião aproximadamente 30 dias após a realização da reunião.

É importante salientar que a uniQure se comprometeu a incluir um representante da comunidade na reunião de Tipo A, garantindo que a voz da comunidade da DH será ouvida diretamente pelos reguladores da FDA durante estas discussões. A empresa indicou que fornecerá uma atualização regulamentar assim que receber as atas oficiais da reunião da FDA. Assim, de acordo com o cronograma da uniQure, a comunidade deverá saber mais até ao início de março.

O poder da comunidade

Na sua carta, a uniQure reconheceu especificamente os esforços de defesa da comunidade da DH nos últimos dois meses, afirmando que desempenharam um papel importante na sensibilização para a significativa necessidade não satisfeita na DH.

Este nível de defesa coordenada é sem precedentes na comunidade da DH. As mais de 48.000 assinaturas de petições, o contacto com o Congresso e a entrega organizada de petições à FDA demonstram o que pode acontecer quando as pessoas que vivem com a doença, as famílias, os jovens e as organizações trabalham em conjunto para um objetivo comum.

Embora ainda não saibamos o resultado da reunião da uniQure com a FDA, a comunidade da DH já alcançou algo significativo. Tornaram impossível ignorar a necessidade urgente de tratamentos eficazes para a DH. Cada assinatura, cada carta, cada conversa com um legislador contribuiu para garantir que as vozes dos afetados pela DH fossem ouvidas pelos decisores.

O que se segue?

A UniQure espera fornecer uma atualização até ao início de março, após receber as atas oficiais da reunião da FDA. Até lá, a empresa incentivou a comunidade da DH a continuar a sensibilizar para a necessidade urgente e não satisfeita da DH.

Os últimos dois meses mostraram que, quando a comunidade da DH fala a uma só voz, as pessoas ouvem. As pessoas que vivem com DH, as famílias, os indivíduos em risco e os defensores demonstraram a sua força coletiva e determinação para lutar pelo acesso a terapias potencialmente modificadoras da doença.

Qualquer que seja o resultado final desta reunião, este período de defesa será lembrado como um momento decisivo em que a comunidade da DH se uniu e tornou as suas necessidades conhecidas, em voz alta, de forma clara e com um impacto inegável.

Resumo

• Mais de 48.000 pessoas assinaram petições apelando à FDA para reconsiderar a sua posição sobre o AMT-130
• Em 22 de janeiro de 2026, representantes de cinco grandes organizações de DH entregaram pessoalmente essas petições na sede da FDA em Silver Spring, Maryland
• A UniQure garantiu uma reunião de Tipo A de alta prioridade com a FDA para discutir o caminho regulamentar para o AMT-130
• Um representante da comunidade participará diretamente na reunião da FDA