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Estudar Gaguez: O que 900.000 genomas nos ensinam sobre o crescimento de repetições de ADN
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Últimas notícias
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Uma nova chave para a DH? Como o TDP43 pode estragar o espetáculo
7 min de leitura
Como um editor de filmes removendo erros, as nossas células também editam as suas máquinas proteicas para criar filmes que valem a pena assistir. Novas pesquisas descobrem que o editor de filmes da célula está distraído na doença de Huntington.
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Corrigir tropeços genéticos pode ajudar a retardar a doença de Huntington
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Usando a tecnologia CRISPR, cientistas descobriram genes que controlam tropeços genéticos C-A-G na doença de Huntington
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Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
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Numa atualização partilhada hoje, a uniQure anunciou o alinhamento com o regulador de medicamentos dos EUA sobre os critérios-chave para a aprovação acelerada de medicamentos para a doença de Huntington.
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Atualização provisória da Vico Therapeutics sobre o seu medicamento VO659 que visa a repetição CAG
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A Vico Therapeutics partilhou dados provisórios sobre o seu medicamento, VO659, que tem como alvo a expansão CAG que causa várias doenças genéticas, incluindo #DoençadeHuntington e #AtaxiaEspinocerebelar
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Atitude corajosa: Primeira pessoa tratada num ensaio clínico de fase 1 da Alnylam Pharmaceuticals
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Um novo ensaio clínico de Fase 1 para o medicamento ALN-HTT02, que reduz a huntingtina, foi iniciado esta semana com a primeira dose administrada. Leia para saber mais detalhes sobre o ensaio e como este se compara a outros ensaios que reduzem a HTT.
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Agradecimento à Comunidade de Famílias da Doença de Huntington pelo Avanço da Investigação
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Nesta altura de dar, queremos agradecer-vos, à comunidade da doença de Huntington (DH), por tudo o que têm feito pela investigação da DH, aproximando-nos de medicamentos que um dia irão abrandar ou parar a DH.
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Autodeterminação na jornada da DH: o papel do Planeamento Antecipado de Cuidados
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O Planeamento Antecipado de Cuidados é uma ferramenta que pode permitir que pessoas com doença de Huntington se envolvam de forma compassiva com os seus entes queridos sobre os seus futuros cuidados, tomando medidas ponderadas ao seu próprio ritmo enquanto são capazes, para garantir que os seus desejos sejam cumpridos.
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Prémio HDBuzz 2024: Para além das células nervosas – quem são os outros intervenientes no cérebro com DH?
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Temos o orgulho de anunciar Jenny Lange como vencedora do Prémio HDBuzz 2024! Os nossos cérebros são compostos por vários tipos de células que desempenham diferentes papéis nas alterações causadas pela DH. Este estudo analisa uma célula em forma de estrela chamada astrócito e o seu papel na DH.
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Cara a cara: As famílias com doença de Huntington são ouvidas pela FDA
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A HDSA coordenou recentemente uma reunião entre as famílias com doença de Huntington e a agência reguladora dos EUA que aprova os medicamentos, para amplificar a voz da comunidade e ajudar-nos a avançar para os tratamentos.
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A poeira assentou: o dalzanemdor da Sage não avançará para o comprometimento cognitivo
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As alterações no pensamento, aprendizagem e memória são algumas das mais angustiantes e impactantes na doença de Huntington. A Sage Therapeutics estava a desenvolver o seu medicamento dalzanemdor para tratar estes sintomas, mas infelizmente este programa será interrompido.