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Cai o primeiro dominó: Terapia genética AMT-130 abranda a doença de Huntington em ensaio histórico
Latest News
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Navegando pelo rio genético: Como pequenas variantes podem mudar o curso da doença de Huntington
As reviravoltas escondidas no gene da doença de Huntington podem alterar os sintomas em mais de uma década! Os cientistas descobriram “barragens genéticas” raras que determinam o momento em que a DH começa – por vezes de forma dramática
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Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Numa atualização partilhada hoje, a uniQure anunciou o alinhamento com o regulador de medicamentos dos EUA sobre os critérios-chave para a aprovação acelerada de medicamentos para a doença de Huntington.
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Atualização provisória da Vico Therapeutics sobre o seu medicamento VO659 que visa a repetição CAG
A Vico Therapeutics partilhou dados provisórios sobre o seu medicamento, VO659, que tem como alvo a expansão CAG que causa várias doenças genéticas, incluindo #DoençadeHuntington e #AtaxiaEspinocerebelar
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Atitude corajosa: Primeira pessoa tratada num ensaio clínico de fase 1 da Alnylam Pharmaceuticals
Um novo ensaio clínico de Fase 1 para o medicamento ALN-HTT02, que reduz a huntingtina, foi iniciado esta semana com a primeira dose administrada. Leia para saber mais detalhes sobre o ensaio e como este se compara a outros ensaios que reduzem a HTT.
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Agradecimento à Comunidade de Famílias da Doença de Huntington pelo Avanço da Investigação
Nesta altura de dar, queremos agradecer-vos, à comunidade da doença de Huntington (DH), por tudo o que têm feito pela investigação da DH, aproximando-nos de medicamentos que um dia irão abrandar ou parar a DH.
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Auto-determinação no percurso da DH: o papel do Planeamento Avançado de Cuidados
O Planeamento Avançado de Cuidados pode permitir às pessoas que vivem com a DH envolverem-se com os seus entes queridos sobre os seus cuidados futuros, dando passos ao seu próprio ritmo, enquanto podem, para que os seus desejos sejam satisfeitos.
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Prémio HDBuzz 2024: Para além das células nervosas – quem são os outros intervenientes no cérebro com DH?
Temos o orgulho de anunciar Jenny Lange como vencedora do Prémio HDBuzz 2024! O cérebro tem muitos tipos de células que desempenham diferentes papéis. Este estudo mergulha numa célula em forma de estrela chamada astrócito e no seu papel na DH.
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Cara a cara: As famílias com doença de Huntington são ouvidas pela FDA
A HDSA coordenou recentemente uma reunião entre as famílias com doença de Huntington e a agência reguladora dos EUA que aprova os medicamentos, para amplificar a voz da comunidade e ajudar-nos a avançar para os tratamentos.
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A poeira assentou: o dalzanemdor da Sage não vai avançar para o défice cognitivo
As alterações do pensamento, aprendizagem e memória são algumas das mais angustiantes e impactantes na doença de Huntington. A Sage Therapeutics estava a avançar com o dalzanemdor para estes sintomas, mas infelizmente este programa vai ser parado.
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Não estamos sozinhos, e estamos a ver mais RED
Cientistas descobriram mais pessoas com alterações genéticas subjacentes às doenças de expansão repetida, como a DH, do que se pensava. Isto indica que os médicos devem considerar estas doenças quando diagnosticam pessoas com sintomas neurológicos.