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A Skyhawk comunica resultados encorajadores de 12 meses para o fármaco oral SKY-0515 para a doença de Huntington
Últimas notícias
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Alimentar o cérebro através do intestino: como os prebióticos podem moldar a doença de Huntington
Estudos em ratos que modelam a doença de Huntington sugerem que os prebióticos – o alimento que alimenta as nossas bactérias intestinais – podem melhorar a saúde intestinal e os sintomas neurológicos.
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Um Medicamento Antigo, Novos Truques: A Sertralina Pode Aliviar a Carga na DH ao Visar a Produção de Proteínas
Nova investigação sugere que o antidepressivo sertralina pode ter melhorado a função em pessoas com doença de Huntington, prevenido problemas motores em ratos e estabilizado a produção de proteínas. Poderá este medicamento comum estar a afetar a DH de vários ângulos?
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Novembro de 2025: Este Mês na Investigação da Doença de Huntington
Desde a “terapia da fada dos dentes” com células estaminais a obstáculos na terapia genética e novas perspetivas genéticas, novembro foi um mês importante para a investigação da DH. Consulte todas estas histórias no nosso resumo mensal!
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Dobrar uma camisa com braços de 3,5 metros: compreender o enovelamento de proteínas na doença de Huntington
Numa publicação recente da Nature Communications, uma equipa de investigadores investigou uma nova forma de melhorar o processo de enovelamento de proteínas na DH e impedir a formação de agregados tóxicos.
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SOM3355 avança para a fase 3 com o apoio da EMA e da FDA
SOM3355, um medicamento para ajudar a gerir os sintomas da DH, recebeu uma opinião positiva da EMA para designação de medicamento órfão, e a empresa está alinhada com a FDA após a sua reunião de Fim-de-Fase-2. Espera-se que um ensaio global de Fase 3 comece em 2026.
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Uma pequena alteração genética pode atrasar os sintomas e ativar a limpeza celular na doença de Huntington
Cientistas descobrem uma peculiaridade genética rara que pode prolongar a idade de início em pessoas com doença de Huntington, aumentando a limpeza celular.
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Desvendando os segredos da reparação do ADN
A estrutura da máquina molecular MutSβ dá-nos mais pistas sobre o mecanismo de expansão da repetição CAG e como podemos combatê-lo.
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Terapia com células estaminais dos dentes? Células estaminais de dentes testadas num pequeno ensaio sobre a doença de Huntington
Um ensaio testou células estaminais de dentes humanos como possível tratamento para a DH. A abordagem pareceu segura, com algumas melhorias nos sintomas, mas a pequena dimensão do estudo e a ciência subjacente pouco clara desta abordagem exigem cautela.
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Novas informações sobre repetições CAG intermédias: mapeamento do contínuo de expansão
Um novo estudo utiliza técnicas de investigação ultrassensíveis para mapear as alterações do ADN em todo o espetro de comprimentos de repetição CAG, revelando onde as repetições intermédias se encaixam na paisagem genética
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A UniQure e a FDA já não estão alinhadas no processo de aprovação do AMT-130
Num novo comunicado de imprensa, a uniQure partilhou que a FDA já não concorda com a sua abordagem para o avanço do AMT-130, especificamente a utilização de um grupo de controlo externo. O caminho a seguir é incerto, mas a uniQure mantém-se comprometida com a comunidade da doença de Huntington.