em destaque
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Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
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uniQure recebe luz verde para retomar testes de terapia genética para HD
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos secundários, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio da terapia genética para HD AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
Por Dr Leora Fox -
Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington
Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.
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Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
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Ficha de Perguntas e Respostas da Huntington's Disease Society of America (HDSA) sobre o Programa Roche/Genentech RG6042
A Ficha de Perguntas e Respostas frequentes da Huntington's Disease Society of America (HDSA) acerca do ensaio ASO de redução da huntingtina era tão boa que a roubámos (com permissão)
Por Dr Leora Fox -
Sucesso! Medicamento ASO reduz os níveis da proteína mutante em doentes com doença de Huntington
Notícias fantásticas da Ionis e da Roche! O medicamento HTTRx reduz com sucesso a proteína huntingtina prejudicial no líquido cefalorraquidiano
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Atualização confirma que o ensaio de ‘silenciamento genético’ da doença de Huntington está no caminho certo
A Ionis afirma que o seu ensaio do HTTRx, destinado a reduzir a proteína huntingtina, está totalmente recrutado e planeia prolongá-lo
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FDA aprova um novo medicamento para sintomas da doença de Huntington
Deutetrabenazina torna-se o primeiro medicamento novo numa década licenciado pela FDA para sintomas da doença de Huntington
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Plantar árvores juntos: A Convenção de 2016 da Huntington’s Disease Society of America
O HDBuzz resume a ciência de uma convenção @HDSA invulgarmente grande e energizada em Baltimore
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Anunciados resultados positivos para medicamento tetrabenazina reformulado na doença de Huntington
Forma modificada de tetrabenazina com ‘hidrogénio pesado’ parece segura e eficaz para a coreia na doença de Huntington