ensaio clínico
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A Austrália abre a porta ao SKY-0515: a Skyhawk procura aprovação provisória para o seu medicamento oral para a DH
⏱️ Leitura de 8 min | Um medicamento oral para a doença de Huntington é elegível para aprovação acelerada na Austrália. Ainda não é uma aprovação completa, mas abre um caminho mais rápido para, potencialmente, fazer chegar mais cedo às pessoas com DH este comprimido de toma única diária.
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O caminho a seguir para a uniQure: a FDA diz que são necessários mais dados para a terapia génica AMT-130
⏱️ 10 min de leitura | A FDA quer mais dados antes de aprovar a AMT-130 para a doença de Huntington nos EUA. A 2 de março de 2026, a uniQure partilhou numa atualização que os dados atuais da Fase 1/2 não foram suficientes para a agência. Pode ser necessário um novo ensaio aleatorizado e…
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O ensaio da Vico ajusta-se com dosagem semestral, e os EUA são os próximos
⏱️ 6 min de leitura | O medicamento VO659 da Vico Therapeutics para a doença de Huntington está agora a ser testado apenas duas vezes por ano, e a FDA autorizou o início dos ensaios nos EUA ainda este ano.
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Passar a escrito: o fármaco oral branaplam reduziu a huntingtina, mas preocupações com a segurança interromperam o desenvolvimento
⏱️10 min de leitura | Os resultados do ensaio VIBRANT-HD foram agora publicados numa revista revista por pares. Este ensaio testou o fármaco oral, branaplam, que reduziu a HTT mas apresentou problemas de segurança graves, acabando por interromper o ensaio.
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Anunciados os resultados da Fase 1 para o fármaco SKY-0515 da Skyhawk
A Skyhawk Therapeutics partilhou os resultados do SKY-0515, um fármaco concebido para diminuir a huntingtina. O fármaco pareceu ser geralmente seguro, com uma redução de 60% da huntingtina no sangue na dose mais elevada testada. Estes dados são um passo encorajador à medida que os ensaios de maior dimensão continuam.
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Manter-se a par da investigação sobre a doença de Huntington ficou mais fácil: Apresentamos o HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min de leitura | Já se perguntou quando esperar a próxima atualização de um ensaio clínico para a doença de Huntington? O HDBuzz Trial Tracker coloca as futuras atualizações para os ensaios da DH numa linha cronológica clara, com explicações mais detalhadas nos nossos artigos quando quiser.
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UniQure Garante Reunião de Tipo A com a FDA: O Que Isto Significa para o AMT-130
⏱️6 min de leitura | A UniQure garantiu uma reunião de Tipo A com a FDA, uma discussão de alta prioridade para questões urgentes. Dentro de 30 dias, ambas as partes discutirão que tipo de pacote de dados poderá apoiar o avanço do AMT-130 nos EUA.
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Testar os medicamentos para a doença de Huntington: resultados do ensaio Neuro-HD
⏱️6 min de leitura | Um ensaio clínico, o Neuro-HD, comparou 3 fármacos comuns para os sintomas da DH. O estudo de 1 ano não encontrou nenhum medicamento “ideal”, mas sim diferenças claras entre os tratamentos. Os resultados apoiam uma abordagem personalizada ao tratamento da DH, sintoma a sintoma.
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Primeiros participantes dosados no novo ensaio POINT-HD de redução da huntingtina
O POINT-HD começou a administrar o fármaco RG6496 aos seus primeiros participantes, assinalando um passo inicial, mas importante, para uma nova abordagem seletiva de redução da huntingtina.
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SOM3355 avança para a fase 3 com o apoio da EMA e da FDA
SOM3355, um medicamento para ajudar a gerir os sintomas da DH, recebeu uma opinião positiva da EMA para designação de medicamento órfão, e a empresa está alinhada com a FDA após a sua reunião de Fim-de-Fase-2. Espera-se que um ensaio global de Fase 3 comece em 2026.