ensaio clínico
-
Anunciados os resultados da Fase 1 para o fármaco SKY-0515 da Skyhawk
A Skyhawk Therapeutics partilhou os resultados do SKY-0515, um fármaco concebido para diminuir a huntingtina. O fármaco pareceu ser geralmente seguro, com uma redução de 60% da huntingtina no sangue na dose mais elevada testada. Estes dados são um passo encorajador à medida que os ensaios de maior dimensão continuam.
-
Manter-se a par da investigação sobre a doença de Huntington ficou mais fácil: Apresentamos o HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min de leitura | Já se perguntou quando esperar a próxima atualização de um ensaio clínico para a doença de Huntington? O HDBuzz Trial Tracker coloca as futuras atualizações para os ensaios da DH numa linha cronológica clara, com explicações mais detalhadas nos nossos artigos quando quiser.
-
UniQure Garante Reunião de Tipo A com a FDA: O Que Isto Significa para o AMT-130
⏱️6 min de leitura | A UniQure garantiu uma reunião de Tipo A com a FDA, uma discussão de alta prioridade para questões urgentes. Dentro de 30 dias, ambas as partes discutirão que tipo de pacote de dados poderá apoiar o avanço do AMT-130 nos EUA.
-
SOM3355 avança para a fase 3 com o apoio da EMA e da FDA
SOM3355, um medicamento para ajudar a gerir os sintomas da DH, recebeu uma opinião positiva da EMA para designação de medicamento órfão, e a empresa está alinhada com a FDA após a sua reunião de Fim-de-Fase-2. Espera-se que um ensaio global de Fase 3 comece em 2026.
-
Terapia com células estaminais dos dentes? Células estaminais de dentes testadas num pequeno ensaio sobre a doença de Huntington
Um ensaio testou células estaminais de dentes humanos como possível tratamento para a DH. A abordagem pareceu segura, com algumas melhorias nos sintomas, mas a pequena dimensão do estudo e a ciência subjacente pouco clara desta abordagem exigem cautela.
-
A UniQure e a FDA já não estão alinhadas no processo de aprovação do AMT-130
Num novo comunicado de imprensa, a uniQure partilhou que a FDA já não concorda com a sua abordagem para o avanço do AMT-130, especificamente a utilização de um grupo de controlo externo. O caminho a seguir é incerto, mas a uniQure mantém-se comprometida com a comunidade da doença de Huntington.
-
Cai o primeiro dominó: Terapia genética AMT-130 abranda a doença de Huntington em ensaio histórico
Numa atualização da uniQure, informam que a sua terapia genética experimental, AMT-130, tem o potencial de retardar a progressão da doença de Huntington num estudo clínico chave.
-
A PROVA na publicação: Analisar os dados sobre a pridopidina
A pridopidina tem sido testada como um potencial tratamento da DH ao longo de décadas. O grande ensaio PROOF-HD não atingiu os seus principais objectivos, mas os seus resultados foram agora publicados. A publicação torna os dados completos disponíveis, ajudando a comunidade da DH a aprender com o estudo.
Por Dr Leora Fox -
Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Numa atualização partilhada hoje, a uniQure anunciou o alinhamento com o regulador de medicamentos dos EUA sobre os critérios-chave para a aprovação acelerada de medicamentos para a doença de Huntington.
-
Atualização provisória da Vico Therapeutics sobre o seu medicamento VO659 que visa a repetição CAG
A Vico Therapeutics partilhou dados provisórios sobre o seu medicamento, VO659, que tem como alvo a expansão CAG que causa várias doenças genéticas, incluindo #DoençadeHuntington e #AtaxiaEspinocerebelar