ensaio clínico
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Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 3
O HDBuzz está de volta para o último dia da Conferência de Terapêuticas para a Doença de Huntington da CHDI: Quinta-feira, 29 de fevereiro, em Palm Springs, Califórnia. Este artigo resume as nossas actualizações em tempo real da conferência numa linguagem acessível à comunidade. Dos genes aos medicamentos A sessão da manhã centrar-se-á na forma…
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Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1
Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?
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Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
By Kelly Andrew -
Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA
A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como um tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington
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Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizações dos seus ensaios clínicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famílias DH.
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Estudo PROOF-HD de pridopidina termina com resultados negativos
O ensaio de fase 3 não atingiu o seu objetivo principal de abrandar a perda de função na doença de Huntington.
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Estudo de Fase II da Roche GENERATION HD2 a caminho
A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o fármaco redutor de huntingtina, tominersen, está a caminho. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este fármaco.
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Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
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uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
By Dr Leora Fox -
Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington
Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.