ensaio clínico
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Esperança vs. exagero: à procura da verdade nas manchetes recentes da Prilenia
Embora a pridopidina tenha falhado quatro ensaios negativos para DH, a mensagem da Prilenia continua a ser positiva. O que é esperança e o que é exagero nesta busca de dezasseis anos pela aprovação regulatória?
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Céus azuis para Skyhawk: Notícias positivas do ensaio de Fase 1 para o SKY-0515
Há mais boas notícias no horizonte no espaço terapêutico da doença de Huntington, à medida que recebemos resultados positivos da Skyhawk Therapeutics sobre a sua pequena molécula SKY-0515 que reduz a huntingtina e visa a expansão somática.
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Preparem-se: A terapia genética AMT-130 parece abrandar os sinais da doença de Huntington num ensaio clínico de Fase I/II
Mais boas notícias para a comunidade DH da uniQure, cuja terapia genética única parece ser segura e mostra indícios de abrandamento dos sinais e sintomas da doença
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Notícias positivas do ensaio SELECT-HD da Wave Life Sciences
Os resultados do ensaio clínico SELECT-HD foram divulgados, com notícias encorajadoras para esta terapia de redução seletiva de alelos da huntingtina
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Não é necessário pivô para o PTC-518
A PTC Therapeutics partilhou dados de 12 meses do ensaio PIVOT-HD, que testa o medicamento oral PTC-518 para redução da HTT. Embora concebido para avaliar a segurança, mostrou resultados encorajadores para biomarcadores e algumas métricas clínicas.
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Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 3
O HDBuzz está de volta para o último dia da Conferência de Terapêuticas para a Doença de Huntington da CHDI: Quinta-feira, 29 de fevereiro, em Palm Springs, Califórnia. Este artigo resume as nossas actualizações em tempo real da conferência numa linguagem acessível à comunidade. Dos genes aos medicamentos A sessão da manhã centrar-se-á na forma…
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Colocando no papel: resultados do estudo GENERATION HD1 publicados
Os dados do GENERATION HD1, o ensaio clínico de Fase 3 que testa o medicamento tominersen para redução da huntingtina, acabam de ser publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, então por que isto é um marco importante e o que vem a seguir?
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Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
Por Kelly Andrew -
Medicamento para tratar sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA
A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington
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Atualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
Tanto a PTC Therapeutics como a uniQure partilharam atualizações dos seus respetivos ensaios clínicos, testando diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados de ambos os estudos e o que isto significa para os membros das famílias com DH.