ensaio clínico
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Estudo PROOF-HD de pridopidina termina com resultado negativo
O ensaio de fase 3 não atingiu o seu objetivo primário de retardar a perda de função na doença de Huntington
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Estudo Roche Fase II GENERATION HD2 em curso
A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o medicamento redutor de huntingtina, tominersen, está agora em curso. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este medicamento redutor de huntingtina.
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Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
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uniQure recebe luz verde para retomar testes de terapia genética para HD
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos secundários, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio da terapia genética para HD AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
Por Dr Leora Fox -
Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington
Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.
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Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
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Notícias Tristes da Roche e Ionis – Ensaio ASO Interrompido Precocemente
Notícias dececionantes da Roche e Ionis; o ensaio de fase III do Tominersen para redução da huntingtina foi interrompido precocemente
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O que significa a COVID-19 para as famílias com doença de Huntington e para a investigação da DH?
Atualização sobre a COVID-19: o que significa para as famílias com DH, como afeta a investigação da DH e como mudou a forma como a ciência funciona?
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Sucesso! Medicamento ASO reduz os níveis da proteína mutante em doentes com doença de Huntington
Notícias fantásticas da Ionis e da Roche! O medicamento HTTRx reduz com sucesso a proteína huntingtina prejudicial no líquido cefalorraquidiano
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Novo estudo revela um potencial biomarcador da DH
Um potencial biomarcador da DH foi descoberto num estudo clínico recente
Por Dr Leora Fox