ensaio clínico
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Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
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Notícias Tristes da Roche e da Ionis – Ensaio com ASO Interrompido Precocemente
Notícias decepcionantes da Roche e da Ionis: o ensaio fase III de redução da huntingtina com Tominersen foi interrompido precocemente.
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Qual o significado da COVID-19 para as famílias com doença de Huntington e para a investigação na DH?
Actualização COVID-19: qual o significado para as famílias com Doença de Huntington, qual o impacto na investigação da DH e como alterou as formas de funcionamento da ciência?
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Sucesso! Fármaco ASO (oligonucleótido antisenso) reduz níveis da proteína mutada em doentes de Huntington
Notícias incríveis da Ionis e da Roche! O fármaco HTTRx reduziu a proteína huntingtina prejudicial no LCR
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Novo estudo revela um potencial biomarcador de DH
Um potencial biomarcador de DH foi descoberto num estudo clínico recente
By Dr Leora Fox -
Atualização confirma que o ensaio-clínico de 'silenciamento genético' para a doença de Huntington está no bom caminho
Ensaio HTTRx-Ionis pretende baixar níveis da proteína huntingtina. Recrutamento completo e expansão em plano
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FDA aprova um novo fármaco para os sintomas de doença de Huntington
Em dez anos, a Deutetrabenazina é o primeiro novo fármaco a ser licenciado pela FDA para os sintomas de DH
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A plantar árvores juntos: Convenção da Sociedade Americana da Doença de Huntington 2016
A HDBuzz sumariza a ciência da invulgarmente grande e energisada convenção HDSA em Baltimore.