ensaio clínico
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Estudo de Fase II da Roche GENERATION HD2 a caminho
A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o fármaco redutor de huntingtina, tominersen, está a caminho. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este fármaco.
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Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
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uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
Por Dr Leora Fox -
Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington
Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.
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Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
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Notícias Tristes da Roche e da Ionis – Ensaio com ASO Interrompido Precocemente
Notícias decepcionantes da Roche e da Ionis: o ensaio fase III de redução da huntingtina com Tominersen foi interrompido precocemente.
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Qual o significado da COVID-19 para as famílias com doença de Huntington e para a investigação na DH?
Actualização COVID-19: qual o significado para as famílias com Doença de Huntington, qual o impacto na investigação da DH e como alterou as formas de funcionamento da ciência?
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Sucesso! Fármaco ASO (oligonucleótido antisenso) reduz níveis da proteína mutada em doentes de Huntington
Notícias incríveis da Ionis e da Roche! O fármaco HTTRx reduziu a proteína huntingtina prejudicial no LCR
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Novo estudo revela um potencial biomarcador de DH
Um potencial biomarcador de DH foi descoberto num estudo clínico recente
Por Dr Leora Fox -
Atualização confirma que o ensaio-clínico de 'silenciamento genético' para a doença de Huntington está no bom caminho
Ensaio HTTRx-Ionis pretende baixar níveis da proteína huntingtina. Recrutamento completo e expansão em plano