ensaio clínico
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Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
Por Kelly Andrew -
Medicamento para tratar sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA
A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington
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Atualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
Tanto a PTC Therapeutics como a uniQure partilharam atualizações dos seus respetivos ensaios clínicos, testando diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados de ambos os estudos e o que isto significa para os membros das famílias com DH.
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Estudo PROOF-HD de pridopidina termina com resultado negativo
O ensaio de fase 3 não atingiu o seu objetivo primário de retardar a perda de função na doença de Huntington
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Estudo Roche Fase II GENERATION HD2 em curso
A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o medicamento redutor de huntingtina, tominersen, está agora em curso. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este medicamento redutor de huntingtina.
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Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
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uniQure recebe luz verde para retomar testes de terapia genética para HD
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos secundários, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio da terapia genética para HD AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
Por Dr Leora Fox -
Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington
Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.
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Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
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Notícias Tristes da Roche e Ionis – Ensaio ASO Interrompido Precocemente
Notícias dececionantes da Roche e Ionis; o ensaio de fase III do Tominersen para redução da huntingtina foi interrompido precocemente