FDA aprova um novo medicamento para sintomas da doença de Huntington
Deutetrabenazina torna-se o primeiro medicamento novo numa década licenciado pela FDA para sintomas da doença de Huntington
Notícias significativas para a comunidade da doença de Huntington esta semana, já que o regulador de medicamentos dos EUA, a FDA, aprovou formalmente o Austedo, também conhecido como deutetrabenazina, para prescrição na DH. Esta forma modificada de tetrabenazina ajuda a controlar a coreia, os movimentos bruscos frequentemente encontrados em doentes com DH, mas é tomada duas vezes em vez de três vezes por dia.
Contexto sobre a tetrabenazina
A tetrabenazina tem uma longa história como tratamento da doença de Huntington – que já abordámos anteriormente no HDBuzz aqui e aqui. O medicamento é usado para ajudar a controlar os movimentos bruscos e semelhantes a dança associados à doença. A tetrabenazina foi aprovada para DH na década de 1970 em alguns países, incluindo o Reino Unido, mas só em 2008 se tornou o primeiro medicamento explicitamente aprovado para DH nos Estados Unidos.
Controlar a coreia pode ser uma parte importante da luta contra os sintomas da DH, e muitos doentes com DH encontram alívio com a tetrabenazina. Mas como todos os medicamentos, a tetrabenazina tem desvantagens, incluindo um risco de aumento da depressão e pensamentos suicidas. Outro problema com a tetrabenazina é que é rapidamente processada pelo corpo, por isso muitos doentes com DH têm de tomar os comprimidos três vezes por dia. Isto é especialmente complicado na DH, onde as pessoas podem ter problemas de memória e outros problemas de pensamento que fazem com que seja fácil esquecerem-se de tomar o medicamento.
Devido a estes problemas, uma pequena empresa de biotecnologia chamada Auspex Pharmaceuticals desenvolveu uma versão modificada da tetrabenazina (descrita aqui). Chamaram a esta nova versão de tetrabenazina
O Huntington Study Group, em colaboração com a Auspex, conduziu dois ensaios de deutetrabenazina de 2013-2015 chamados First-HD e ARC-HD. Estes estudos investigaram a deutetrabenazina de duas maneiras diferentes – o estudo First-HD testou se a deutetrabenazina era melhor que comprimidos falsos no controlo da coreia. Os resultados deste ensaio foram positivos – tal como a tetrabenazina, o tratamento com deutetrabenazina reduz a coreia em doentes com DH. O estudo Arc-HD foi desenhado para garantir a segurança da mudança de doentes que tomavam tetrabenazina para deutetrabenazina, o que se provou seguro.
O que está a acontecer agora?
Recentemente, a história da deutetrabenazina mudou de várias maneiras importantes. Primeiro, a Auspex foi comprada pela empresa farmacêutica israelita Teva. Segundo, a Teva candidatou-se à FDA americana para aprovação da deutetrabenazina para o tratamento da DH, baseada no sucesso dos estudos Arc- e First-HD.
O processo de aprovação da deutetrabenazina encontrou um obstáculo em meados de 2016, quando a FDA pediu à Teva algumas informações adicionais sobre o medicamento. A deutetrabenazina é o primeiro medicamento humano com átomos de deutério a chegar tão longe, por isso cautela extra por parte da Teva e da FDA parece justificada.
Esta semana, a Teva anunciou que a FDA tinha ficado satisfeita e aprovou a deutetrabenazina para uso em doentes com DH nos Estados Unidos. Isto sugere que todas as questões de segurança adicionais da FDA tinham sido abordadas, e que estavam satisfeitos que a deutetrabenazina era segura para uso. Como o medicamento será agora comercializado e vendido, recebe ainda outro nome comercial, que é Austedo.
E quanto ao custo?
As primeiras indicações são que o Austedo pode acabar por ser um pouco menos caro que a tetrabenazina. Declarações oficiais iniciais da Teva sugerem que o Austedo pode custar cerca de um terço menos que a dose equivalente de tetrabenazina. É difícil prever como a entrada de um novo medicamento afetará os custos globais para doentes com DH, e as coisas podem mudar à medida que os padrões de prescrição se estabelecem. Por exemplo, os fabricantes de tetrabenazina podem baixar os seus preços, ou o novo medicamento pode tornar-se mais caro se a adoção for menor que o esperado.
Mensagem principal
Este é um final feliz para a história da deutetrabenazina e esperamos ouvir como as pessoas com DH se estão a dar com este novo medicamento no mundo real. A comunidade DH fez a sua parte ao preencher rapidamente e participar em ensaios conduzidos pelo HSG, enquanto a Auspex e a Teva fizeram o trabalho difícil de conduzir o medicamento através do processo de aprovação.
O Austedo adiciona outra seta à aljava das famílias e médicos que estão a trabalhar para controlar os sintomas da DH. Quaisquer tratamentos eficazes para os sintomas da DH são um apoio bem-vindo, enquanto trabalhamos para desenvolver medicamentos para prevenir ou retardar a sua progressão.
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