Pedido de Aprovação Europeia da Pridopidina pela Prilenia Retirado

Os leitores habituais do HDBuzz recordar-se-ão do nosso artigo de setembro de 2024 que examinou a longa história da pridopidina na investigação da doença de Huntington (DH). Nesse artigo, abordámos o percurso do medicamento através de quatro ensaios clínicos – MermaiHD, HART, PRIDE-HD e PROOF-HD – nenhum dos quais atingiu os seus objetivos primários. Também relatámos a submissão pela Prilenia de um pedido à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para aprovação da pridopidina, comercializada sob a marca Nurzigma. Observámos na altura que submeter um pedido é uma etapa pela qual todos os medicamentos passam, aprovados e rejeitados, e que a comunidade deveria aguardar para ver como a avaliação se desenrolava antes de tirar conclusões.

Agora temos uma resposta.

Análise de dados de ensaios clínicos

Após a conclusão do PROOF-HD, a Prilenia analisou os seus resultados em detalhe, procurando quaisquer sinais de benefício nos dados do ensaio. Uma análise centrou-se num subgrupo de participantes que não estavam a tomar medicamentos antidopaminérgicos (ADMs), que são medicamentos comummente usados na DH para gerir a coreia e sintomas comportamentais, como a tetrabenazina ou a risperidona.

Abordámos isto em profundidade quando os resultados do PROOF-HD foram publicados na Nature Medicine em setembro de 2025. Foi com base neste subgrupo que não tomava ADMs – menos de metade dos 499 participantes originais do PROOF-HD – que a Prilenia construiu o seu pedido à EMA, procurando aprovação especificamente para adultos com DH inicial que não estavam a tomar ADMs.

O pedido e a revisão da EMA

Em setembro de 2024, a Prilenia submeteu um pedido de autorização de introdução no mercado (AIM) à EMA para Nurzigma, a marca sob a qual a pridopidina foi submetida para aprovação. Uma autorização de introdução no mercado é o equivalente europeu da aprovação da FDA nos EUA, concedendo a uma empresa o direito de vender comercialmente um medicamento nos estados-membros da União Europeia.

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da EMA, que é o painel de especialistas responsável pela avaliação de novos medicamentos, conduziu uma avaliação completa. Essa avaliação concluiu em julho de 2025, quando o CHMP recomendou a recusa da autorização de introdução no mercado.

A agência concluiu que nem o ensaio principal PROOF-HD nem a análise do subgrupo tinham demonstrado suficientemente a eficácia, e que o medicamento não cumpria os critérios para autorização condicional de introdução no mercado, que é uma via com requisitos mais baixos concebida para medicamentos direcionados a doenças raras com necessidade não satisfeita e evidência preliminar de benefício.

Após essa recomendação, a Prilenia exerceu o seu direito de solicitar um reexame, uma opção processual padrão disponível para qualquer requerente.

Retirada

A 7 de novembro de 2025, a Prilenia retirou o pedido antes de esse reexame ser concluído.

Na sua carta à EMA, incluída abaixo, a empresa declarou que a retirada se baseou na necessidade de recolher dados clínicos adicionais para responder às questões levantadas pelo CHMP. A carta também observou que a Prilenia reserva o direito de submeter pedidos futuros para a pridopidina na DH ou noutras indicações.

Porque só agora estás a saber disto

O HDBuzz está a cobrir isto em maio de 2026, seis meses após a retirada, porque a Prilenia não fez qualquer anúncio público. Soubemos do resultado por acaso, ao rever os registos regulamentares publicamente disponíveis da EMA.

Acreditamos firmemente que a comunidade DH merece saber quando um processo regulamentar conclui, em qualquer direção. Portanto, embora a retirada não tenha sido acompanhada de um anúncio público da Prilenia, isso não é incomum nesta fase de um processo regulamentar.

No entanto, a ausência de um anúncio da empresa significa que a comunidade pode não ter sabido. Garantir que a comunidade DH tem uma imagem completa de onde as coisas estão relativamente aos medicamentos que ajudaram a fazer avançar em ensaios clínicos faz parte do que fazemos.

O que isto significa

Para as pessoas atualmente em ensaios clínicos ou programas de uso compassivo com pridopidina, a retirada não tem impacto; esses programas continuam sem serem afetados.

Para a comunidade DH mais ampla, este resultado é consistente com o corpo completo de evidências de mais de quinze anos de testes clínicos. A avaliação independente de especialistas da EMA chegou à mesma conclusão que os dados do ensaio suportam: que a eficácia ainda não foi demonstrada ao padrão exigido para aprovação da pridopidina para tratar pessoas com DH.

Reconhecemos que isto é dececionante, particularmente para pessoas que sentiram que beneficiaram da pridopidina durante um ensaio. Essas experiências são reais. A aprovação regulamentar, no entanto, exige que o benefício seja demonstrado rigorosamente numa população de doentes para que todos a quem é oferecido um tratamento possam ter confiança nele.

Resumo

• A pridopidina (Nurzigma) foi submetida à EMA para autorização de introdução no mercado europeu em meados de 2024
• O conselho de revisão europeu concluiu a sua avaliação em julho de 2025 e recomendou a recusa da aprovação, concluindo que nem o PROOF-HD nem a análise do subgrupo demonstraram eficácia
• A pridopidina também não cumpriu os critérios para autorização condicional de introdução no mercado
• A Prilenia solicitou um reexame e depois retirou o pedido a 7 de novembro de 2025 antes de esse processo ser concluído
• A empresa citou a necessidade de dados clínicos adicionais e reservou o direito de voltar a candidatar-se no futuro
• Nenhum anúncio público acompanhou a retirada e o HDBuzz soube através dos registos públicos da EMA
• As pessoas em ensaios clínicos ou programas de uso compassivo não são afetadas