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Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Latest News
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Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 2
O HDBuzz está de volta para o segundo dia da Conferência de Terapêuticas para a DH da CHDI: Quarta-feira, 28 de fevereiro, em Palm Springs, Califórnia. Este artigo resume as nossas actualizações em tempo real da conferência numa linguagem acessível à comunidade. É uma doença do cérebro A sessão desta manhã intitula-se “É uma doença…
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Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 1
Veja as actualizações de investigação do Dia 1 da Conferência de Terapêuticas da DH 2024 #HDTC2024
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Medicamentos baseados em CRISPR: um salto gigante para a humanidade
Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a anemia falciforme, e está a abrir caminho para medicamentos semelhantes destinados a outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?
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Progresso constante da uniQure – dados promissores para acabar o ano
A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina
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Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1
Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?
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Regulação da repetição: O controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington
Muitas doenças são causadas por sequências repetitivas de ADN. Compreender a sua regulação pode ser a chave para desbloquear terapêuticas para a doença de Huntington. Uma equipa de Toronto acaba de fazer avançar os nossos conhecimentos.
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Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
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Chegando à raíz da Doença de Huntington: Uma abordagem baseada em plantas
Os investigadores utilizaram plantas para estudar a forma de impedir que a proteína da doença de Huntington forme aglomerados tóxicos
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Poderá o bloqueio da expansão de CAG ser um novo tratamento para a DH?
O gene MSH3 está a receber muita atenção na investigação da DH ultimamente. Novas descobertas sugerem que a redução do MSH3 pode travar a expansão de repetições CAG, oferecendo uma nova via terapêutica.
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Equilibrar a balança; novos conhecimentos sobre os modificadores genéticos da DH
Um novo estudo realizado por investigadores da Universidade Thomas Jefferson aprofunda os pormenores de como funcionam os modificadores genéticos da doença de Huntington.