Primeiro participante recebeu a dose no ensaio PRECISE-HD da pridopidina
O primeiro participante já recebeu a dose no ensaio de Fase 3 PRECISE-HD da pridopidina para a DH. O estudo irá testar se o fármaco pode abrandar a progressão da doença em pessoas com maior probabilidade de beneficiar
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Um novo ensaio clínicoEnsaio clínico Experiências, planeadas com todos os cuidados, que são desenhadas de forma a responder a questões específicas sobre como um fármaco afeta seres humanos. para a doença de Huntington (DH) começou oficialmente, marcando mais um passo importante na procura de tratamentos que possam abrandar a progressão da doença. A Prilenia Therapeutics e a Ferrer anunciaram através de uma publicação no Linkedin que o primeiro participante recebeu a dose no ensaio clínicoEnsaio clínico Experiências, planeadas com todos os cuidados, que são desenhadas de forma a responder a questões específicas sobre como um fármaco afeta seres humanos. de Fase 3 PRECISE-HD, que está a testar o fármaco experimental pridopidina.
Outra oportunidade para a pridopidina
Os leitores de longa data do HDBuzz podem reconhecer a pridopidina. A pridopidina tem tido uma das jornadas de desenvolvimento mais longas e sinuosas de qualquer terapia experimental para a DH. Originalmente desenvolvida como um tratamento para sintomas motores, os primeiros ensaios clínicos não conseguiram atingir os seus objetivos principais, apesar de indícios subtis de benefício em alguns testes.
Em 2023, o grande estudo de Fase 3 PROOF-HD não atingiu o seu objetivo principal de abrandar a progressão da doença em todos os participantes. No entanto, uma análise planeada dos dados sugeriu que as pessoas que não estavam a tomar medicamentos antidopaminérgicos (ADMs) pareciam ter maior benefício com a pridopidina do que aquelas que estavam a tomar estes medicamentos. Os ADMs são fármacos habitualmente prescritos para tratar a coreiaCoreia Movimentos involuntários, irrequietos e irregulares, que são comuns na DH ou sintomas psiquiátricos.
Essas descobertas motivaram discussões com reguladores e com a comunidade da DH sobre a melhor forma de determinar se este benefício aparente era real. O que surgiu foi o PRECISE-HD: um novo ensaio confirmatório especificamente concebido para testar essa hipótese.
O que é o PRECISE-HD?
O PRECISE-HD é um estudo global de Fase 3 que planeia recrutar aproximadamente 400 pessoas com idades entre os 23 e os 65 anos, com DH em fase inicial a intermédia, em até 75 centros clínicos na América do Norte e na Europa.
Os participantes serão aleatoriamente designados para receber pridopidina ou placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona., em dois grupos. Durante as primeiras duas semanas, tomarão uma cápsula por via oral todas as manhãs, e depois de manhã e à tarde, durante um ano. Ao longo do ano, os participantes visitarão a clínica 6 vezes e farão 5 verificações de segurança por telefone. Este é um estudo em dupla ocultação, o que significa que nem os participantes nem os investigadores sabem quem está a receber qual tratamento durante esse período. Aqueles que concluírem esta fase terão a oportunidade de continuar num estudo de dois anos conhecido como extensão de rótulo aberto, onde todos recebem pridopidina.
Para avaliar melhor o subgrupo que anteriormente pareceu beneficiar, o estudo irá recrutar pessoas que não tenham sido tratadas recentemente com medicamentos antidopaminérgicos.
Os investigadores irão medir se a pridopidina afeta vários aspetos da DH, incluindo a progressão global da doença (utilizando a Escala de Avaliação da Doença de Huntington Unificada composta, ou cUHDRS), o funcionamento diário, os sintomas motores, o pensamento e a cognição, a fala e a qualidade de vida.
Como poderá a pridopidina funcionar?
Ao contrário das terapiasterapias tratamentos de redução da huntingtina, a pridopidina não visa diretamente o gene ou a proteína huntingtinaproteína huntingtina A proteína produzida pelo gene da DH. Em vez disso, visa uma proteína chamada recetor sigma-1, que se pensa ajudar as células nervosas a lidar com o stresse e a apoiar várias vias envolvidas na manutenção de uma função cerebral saudável. Estudos laboratoriais sugerem que esta sinalização pode promover a sobrevivência e a resiliência das células nervosas, embora ainda falte provar se isto se traduz no abrandamento da progressão da DH em humanos.
Porque é que o primeiro participante é importante?
A administração da dose ao primeiro participante é um marco operacional importante. Significa que o ensaio avançou além do planeamento e da luz verde regulamentar e entrou na fase em que os participantes estão a receber ativamente o tratamento.
No entanto, ainda não nos diz nada sobre se o fármaco funciona. Ensaios clínicos desta dimensão exigem muitos participantes e um acompanhamento longo antes que os investigadores possam determinar se surgem quaisquer diferenças entre os grupos de tratamento e de placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona.. Como sempre, será importante aguardar pelos resultados completos do ensaio antes de tirar conclusões.
Olhando para o futuro
O PRECISE-HD foi concebido para responder a uma pergunta muito específica: podem os sinais encorajadores vistos anteriormente num grupo de participantes cuidadosamente selecionado ser confirmados num ensaio clínicoEnsaio clínico Experiências, planeadas com todos os cuidados, que são desenhadas de forma a responder a questões específicas sobre como um fármaco afeta seres humanos. rigoroso e com poder estatístico adequado?
Se for bem-sucedido, o estudo poderá fornecer a evidência necessária para apoiar outra revisão regulamentar da pridopidina. Caso contrário, continuará a fornecer informações valiosas que ajudam a área da DH a compreender melhor quais as abordagens terapêuticas que têm, ou não, probabilidade de beneficiar as pessoas que vivem com a doença de Huntington.
Por agora, a administração da dose ao primeiro participante representa outro sinal encorajador de que o pipeline de ensaios clínicos para a DH continua a avançar. Cada novo estudo aproxima a área de compreender quais os tratamentos que têm o potencial de fazer uma diferença significativa para as famílias afetadas pela doença de Huntington.
Resumo:
- O primeiro participante já recebeu a dose no ensaio global de Fase 3 PRECISE-HD da pridopidina.
- O estudo irá recrutar cerca de 400 pessoas com DH em fase inicial a intermédia que não tenham tomado recentemente medicamentos antidopaminérgicos.
- O PRECISE-HD surge na sequência de descobertas anteriores que sugerem que este subgrupo pode beneficiar mais da pridopidina do que a população geral com DH.
- O ensaio foi concebido para determinar se a pridopidina pode abrandar a progressão da DH, mas é demasiado cedo para saber se o fármaco será bem-sucedido.
- Podes encontrar mais informações sobre este ensaio no sítio Web da Prilenia e em ClinicalTrials.gov
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