A UniQure Recebe as Atas da Reunião da FDA sobre o AMT-130, Enquanto o Apoio da Comunidade Permanece Forte
A UniQure recebeu as atas da reunião da FDA sobre o AMT-130. Embora não tenham havido novas atualizações, a resposta da comunidade tem sido poderosa, com mais de 41 mil assinaturas na petição e defesa unificada das principais organizações de DH.
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Em 4 de dezembro de 2025, a uniQure anunciou que recebeu as atas finais da reunião da sua reunião prévia de Pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) de 29 de outubro com a FDA sobre o AMT-130. As atas confirmam o que foi relatado no início de novembro: a FDA acredita atualmente que os dados da Fase I/II são pouco prováveis de fornecer as provas primárias necessárias para apoiar uma submissão de BLA neste momento.
Embora o comunicado de imprensa mais recente não forneça novas informações além do que já sabíamos, representa um passo processual importante. A uniQure tem agora o registo oficial escrito da reunião da FDA, que será crucial enquanto trabalham para traçar o caminho a seguir.
O Que Acontece a Seguir
A UniQure afirmou que está a avaliar cuidadosamente o feedback da FDA e planeia solicitar urgentemente uma reunião de acompanhamento com a agência no primeiro trimestre de 2026. Esta reunião será fundamental para compreender exatamente que provas ou análises adicionais a FDA exige.
Matt Kapusta, CEO da uniQure, enfatizou o compromisso da empresa: “Estamos empenhados em colaborar com a FDA para levar o AMT-130 aos pacientes e às suas famílias o mais rapidamente possível. O apoio que temos visto nestas últimas semanas por parte da comunidade da doença de Huntington, incluindo pacientes, famílias, cuidadores, médicos e defensores, reforça a urgência da necessidade não satisfeita na doença de Huntington.”
A UniQure afirmou que está a avaliar cuidadosamente o feedback da FDA e planeia solicitar urgentemente uma reunião de acompanhamento com a agência no primeiro trimestre de 2026.
A Comunidade Responde
A comunidade de DH não se manteve em silêncio perante a reviravolta da FDA de apenas 5 meses antes, quando afirmou que os dados dos ensaios em curso seriam suficientes para apoiar a aprovação acelerada.
Em resposta a este momento desafiador, as principais organizações de defesa da DH uniram-se para emitir uma Declaração de Unidade (ver a secção Mais Informações abaixo). A Help4HD, a HDReach, a Sociedade da Doença de Huntington da América, a Fundação da Doença de Huntington e a Organização da Juventude da Doença de Huntington comprometeram-se a trabalhar em parceria para defender as vozes dos afetados pela DH, particularmente ao comunicar com organismos reguladores como a FDA. Esta colaboração centrar-se-á em prioridades mais amplas e partilhadas que afetam as muitas abordagens terapêuticas atualmente em desenvolvimento para a DH, garantindo que as experiências vividas pelas famílias sejam ouvidas e representadas nas discussões regulamentares.
Várias petições no Change.org, que instam a FDA a manter o seu caminho de aprovação acelerada para o AMT-130, ganharam um impulso significativo, com dezenas de milhares de assinaturas de famílias, cuidadores e defensores reunidas em questão de semanas – 41.805 na redação deste artigo. Estas petições e o seu forte apoio destacam a urgente necessidade não satisfeita na DH e o impacto devastador que a incerteza regulamentar tem nas famílias que finalmente viram esperança no horizonte.
Se ainda não assinaste estas petições e gostarias de adicionar a tua voz, podes encontrá-las aqui:
- Levar Esperança às Famílias com Doença de Huntington: Instar a FDA a Manter a Aprovação Acelerada
- Acelerar a Aprovação de Medicamentos Inovadores para a Doença de Huntington – uniQure AMT-130
Os Dados Permanecem Fortes
É crucial lembrar que nada na posição da FDA altera os próprios dados clínicos. O AMT-130 ainda parece mostrar uma desaceleração de 75% na progressão da doença em comparação com os controlos correspondentes, a evidência mais forte que já vimos para uma terapia modificadora da doença na DH. O tratamento continua a mostrar um perfil de segurança controlável, sem novos eventos adversos graves relacionados com o medicamento relatados desde dezembro de 2022.
Olhando Além das Fronteiras dos EUA
Embora o caminho regulamentar dos EUA tenha atingido um obstáculo inesperado, o AMT-130 continua a avançar noutras partes do mundo. A UniQure afirmou que está a progredir nas discussões com as agências reguladoras na União Europeia e no Reino Unido.
Se o AMT-130 receber aprovação nestas regiões, beneficiará as pessoas com DH a nível global, uma vez que os dados clínicos de qualquer jurisdição regulamentar reforçam a base de evidências e, em última análise, poderão apoiar a aprovação noutros locais.
Embora o prazo seja menos certo do que esperávamos, o objetivo de levar uma terapia modificadora da doença eficaz à comunidade de DH permanece firmemente à vista, e é claro que a comunidade de DH está pronta para se levantar e lutar para que isso aconteça mais cedo do que tarde.
Porque é que isto é importante
O vaivém regulamentar tem sido emocionalmente exaustivo para a comunidade de DH, e partilhamos a vossa frustração. No entanto, este não é o fim da linha para o AMT-130. Como já dissemos antes, isto representa um “ponto de salvaguarda” no desenvolvimento de medicamentos para a DH, um lugar onde existem provas sólidas que podemos aproveitar, aprender e avançar. Os dados que mostram que a redução do HTT parece retardar a progressão da doença continua a ser uma conquista histórica, independentemente dos prazos regulamentares.
A UniQure manifestou o seu compromisso de levar o AMT-130 até ao fim deste processo. A empresa tem as atas oficiais da reunião, está a preparar-se para discussões de acompanhamento urgentes e está a explorar vários caminhos regulamentares. Embora o prazo seja menos certo do que esperávamos, o objetivo de levar uma terapia modificadora da doença eficaz à comunidade de DH permanece firmemente à vista, e é claro que a comunidade de DH está pronta para se levantar e lutar para que isso aconteça mais cedo do que tarde.
Continuaremos a acompanhar de perto os desenvolvimentos e a manter a comunidade de DH informada à medida que surgirem novas informações.
Resumo
- A UniQure recebeu as atas oficiais da reunião da FDA de 29 de outubro, confirmando que os dados da Fase I/II são atualmente pouco prováveis de apoiar a submissão da BLA
- A empresa planeia solicitar uma reunião de acompanhamento urgente com a FDA no primeiro trimestre de 2026 para determinar o caminho a seguir
- As principais organizações de defesa da DH emitiram uma Declaração de Unidade, propondo coordenar os esforços com as agências reguladoras
- As petições da comunidade reuniram mais de 41.805 assinaturas, instando a FDA a manter o caminho de aprovação acelerada
- Os dados clínicos permanecem inalterados: o AMT-130 parece retardar a progressão da doença em 75% com um forte perfil de segurança
- A UniQure está a avançar nas discussões regulamentares na UE e no Reino Unido como caminhos paralelos
- Isto representa um atraso regulamentar, não o fim do desenvolvimento do AMT-130
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