Latest News
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Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 3
O HDBuzz está de volta para o último dia da Conferência de Terapêuticas para a Doença de Huntington da CHDI: Quinta-feira, 29 de fevereiro, em Palm Springs, Califórnia. Este artigo resume as nossas actualizações em tempo real da conferência numa linguagem acessível à comunidade. Dos genes aos medicamentos A sessão da manhã centrar-se-á na forma…
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Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 2
O HDBuzz está de volta para o segundo dia da Conferência de Terapêuticas para a DH da CHDI: Quarta-feira, 28 de fevereiro, em Palm Springs, Califórnia. Este artigo resume as nossas actualizações em tempo real da conferência numa linguagem acessível à comunidade. É uma doença do cérebro A sessão desta manhã intitula-se “É uma doença…
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Conferência de Terapêuticas da Doença de Huntington 2024 – Dia 1
Veja as actualizações de investigação do Dia 1 da Conferência de Terapêuticas da DH 2024 #HDTC2024
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Medicamentos baseados em CRISPR: um salto gigante para a humanidade
Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR a passar pelo processo de aprovação, praticamente curando a anemia falciforme, e está a abrir caminho para medicamentos semelhantes destinados a outras doenças. Será a doença de Huntington a próxima?
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Progresso constante da uniQure – dados promissores para acabar o ano
A uniQure iniciou o final do ano com a divulgação de alguns dados promissores dos seus ensaios de terapia genética para a redução da huntingtina
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Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1
Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?
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Regulação da repetição: O controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington
Muitas doenças são causadas por sequências repetitivas de ADN. Compreender a sua regulação pode ser a chave para desbloquear terapêuticas para a doença de Huntington. Uma equipa de Toronto acaba de fazer avançar os nossos conhecimentos.
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Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
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Chegando à raíz da Doença de Huntington: Uma abordagem baseada em plantas
Os investigadores utilizaram plantas para estudar a forma de impedir que a proteína da doença de Huntington forme aglomerados tóxicos
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Poderá o bloqueio da expansão de CAG ser um novo tratamento para a DH?
O gene MSH3 está a receber muita atenção na investigação da DH ultimamente. Novas descobertas sugerem que a redução do MSH3 pode travar a expansão de repetições CAG, oferecendo uma nova via terapêutica.