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Novas informações sobre repetições CAG intermédias: mapeamento do contínuo de expansão
Últimas notícias
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Passar a papel: Publicação dos resultados do estudo GENERATION HD1
Os dados do GENERATION HD1, o ensaio de Fase 3 que testou o Tominersen, fármaco que reduz a huntingtina, foram agora publicados numa revista científica. O ensaio terminou há algum tempo, por isso, porque é que é um marco importante e o que se segue?
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Regulação da repetição: O controlo das repetições CAG pode retardar a progressão da doença de Huntington
Muitas doenças são causadas por sequências repetitivas de ADN. Compreender a sua regulação pode ser a chave para desbloquear terapêuticas para a doença de Huntington. Uma equipa de Toronto acaba de fazer avançar os nossos conhecimentos.
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Para além da redução da huntingtina: abordagens fora da caixa para o tratamento da DH
A pipeline da DH é rica e variada. Vamos falar de alguma abordagens fora da caixa para desenvolver medicamentos para a DH que não envolvem a redução da huntingtina.
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Chegando à raíz da Doença de Huntington: Uma abordagem baseada em plantas
Os investigadores utilizaram plantas para estudar a forma de impedir que a proteína da doença de Huntington forme aglomerados tóxicos
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Poderá o bloqueio da expansão de CAG ser um novo tratamento para a DH?
O gene MSH3 está a receber muita atenção na investigação da DH ultimamente. Novas descobertas sugerem que a redução do MSH3 pode travar a expansão de repetições CAG, oferecendo uma nova via terapêutica.
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Equilibrar a balança; novos conhecimentos sobre os modificadores genéticos da DH
Um novo estudo realizado por investigadores da Universidade Thomas Jefferson aprofunda os pormenores de como funcionam os modificadores genéticos da doença de Huntington.
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Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA
A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como um tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington
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Concorrentes jovens: as células cerebrais jovens expulsam as velhas
A substituição de células com DH no cérebro pode ser eficaz. Um novo trabalho mostra que as células gliais injectadas no cérebro de ratos assumem o controlo e expulsam as células mais velhas, mas por uma razão surpreendente – pela idade, não pela DH!
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Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizações dos seus ensaios clínicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famílias DH.
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Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 – Dia 3
Veja as atualizações de investigação do Dia 3 da Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 #HDTC2023.