A Prilenia partilha dados de ensaios sobre a DH com a CHDI para ajudar a investigação futura

Um dos maiores desafios na investigação clínica é aproveitar ao máximo a informação que os ensaios geram. Uma solução para isto é partilhar dados entre as partes interessadas para que todos possam aprender com estes conjuntos de dados, derivados dos participantes altruístas dos ensaios clínicos. Recentemente, a empresa farmacêutica Prilenia, focada na doença de Huntington, anunciou que doou dados dos braços placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. de dois dos seus ensaios clínicos sobre a Doença de Huntington (DH) à CHDI Foundation, permitindo aos investigadores aprender com centenas de participantes cujas contribuições poderiam de outra forma permanecer largamente inexploradas.

O acordo não é sobre testar um novo medicamento ou anunciar novos resultados de ensaios. Em vez disso, é sobre algo que poderia melhorar discretamente a investigação sobre a DH durante anos: partilhar dados clínicos de alta qualidade para que os cientistas possam fazer novas perguntas muito depois de um ensaio ter terminado.

Porque é que partilhar dados de ensaios clínicos é importante?

Os ensaios clínicos recolhem uma quantidade enorme de informação. Para além de contribuírem para a nossa compreensão sobre se um tratamento funciona, os participantes são submetidos a avaliações clínicas regulares, monitorização de segurança e muitas outras medições ao longo de meses ou até anos.

Normalmente, os investigadores analisam estes dados para responder às questões específicas para as quais o ensaio foi desenhado – nomeadamente, se o medicamento é seguro e se oferece benefícios. Mas os mesmos conjuntos de dados têm frequentemente o potencial de responder a muitas questões adicionais que nunca fizeram parte do estudo original.

Disponibilizar estes dados a outros investigadores permite que sejam reutilizados de novas formas, ajudando a maximizar o valor científico da participação de cada pessoa. Por exemplo, os dados de ensaios podem ser usados para definir as formas mais informativas de medir o sucesso ou estimar a rapidez com que os participantes mudam ao longo do tempo.

Isto é particularmente importante na DH, onde cada ensaio clínicoEnsaio clínico Experiências, planeadas com todos os cuidados, que são desenhadas de forma a responder a questões específicas sobre como um fármaco afeta seres humanos. representa um compromisso tremendo por parte dos participantes, famílias, clínicos e investigadores.

Que dados estão a ser partilhados pela Prilenia?

O acordo abrange os braços placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. dos ensaios clínicos PRIDE e PROOF-HD da Prilenia, que testaram um medicamento chamado pridopidina. Juntos, estes incluem dados de 331 participantes!! Isto compreende 82 pessoas do estudo PRIDE de 52 semanas e 249 pessoas do estudo PROOF-HD de 78 semanas. Os conjuntos de dados incluem avaliações clínicas e informação de segurança recolhida de participantes que receberam placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. em vez do medicamento experimental.

Importante, a CHDI esclareceu ao HDBuzz que está apenas a receber dados de participantes placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona., não dados de pessoas que receberam pridopidina. Um grande interesse científico na área é compreender as respostas placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. em ensaios clínicos sobre a DH (alterações que podem ocorrer mesmo na ausência de um medicamento) e como estas podem influenciar os resultados dos ensaios. Estes dados serão muito úteis para abordar essa questão.

Porque estudar o grupo placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona.?

À primeira vista, os dados placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. podem não parecer particularmente entusiasmantes. Mas estes conjuntos de dados podem ser incrivelmente valiosos. As pessoas que recebem placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. continuam a comparecer às consultas clínicas, completam avaliações motoras e cognitivas, são submetidas a monitorização de segurança e contribuem com informação detalhada sobre como a DH muda ao longo do tempo. Isto permite aos investigadores compreender melhor a variabilidade natural da doença e como os participantes podem mudar simplesmente por estarem envolvidos num ensaio clínicoEnsaio clínico Experiências, planeadas com todos os cuidados, que são desenhadas de forma a responder a questões específicas sobre como um fármaco afeta seres humanos..

Espera-se que uma melhor compreensão dos efeitos relacionados com o placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. possa melhorar a forma como os futuros ensaios sobre a DH são desenhados e interpretados. Também pode ajudar os investigadores a perceber quando os dados de estudos observacionais podem ser usados como comparação com participantes que recebem um tratamento experimental. Por exemplo, dados do Enroll-HD foram usados como grupo de comparação externo no ensaio da uniQure.

Melhores modelos de progressão da doença e efeitos placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. poderiam, em última análise, tornar os ensaios futuros mais eficientes e melhorar a capacidade dos investigadores de detetar se um tratamento experimental está genuinamente a proporcionar benefícios.

Outros investigadores poderão usar os dados?

Sim, mas não imediatamente. Os dados serão partilhados através dos mesmos mecanismos que a CHDI já usa para outros conjuntos de dados sobre a DH, como PREDICT-HD, TRACK-HD e TrackOn HD. Investigadores qualificados de instituições de investigação reconhecidas poderão candidatar-se ao acesso através do processo de acesso a dados Enroll-HD existente.

O acordo também permite aos investigadores combinar estes dados com outros conjuntos de dados sobre a DH, se apropriado, abrindo a porta a análises maiores que não seriam possíveis usando estudos individuais isoladamente.

Tal como acontece com outros conjuntos de dados clínicos partilhados, as identidades dos participantes permanecem protegidas através de codificação segura e anonimização. A Prilenia mantém a propriedade dos dados originais, enquanto a CHDI recebe direitos para usar a informação para investigação e para permitir o acesso por investigadores terceiros qualificados.

Uma cultura crescente de abertura

Embora a partilha de dados se tenha tornado cada vez mais comum em toda a investigação biomédica, nem sempre foi rotina, por isso este é um passo importante para a área.

A comunidade da DH tem abraçado cada vez mais recursos colaborativos como o Enroll-HD, onde a partilha de dados tem acelerado a investigação relacionada com a progressão da doença, biomarcadores e desenho de ensaios. Este último acordo continua essa tendência ao garantir que a informação gerada durante ensaios clínicos dispendiosos e demorados pode impulsionar a investigação sobre a DH muito depois de os estudos originais terem terminado.

A Prilenia também indicou que os dados do braço placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. do seu estudo PRECISE-HD de Fase 3 em curso podem eventualmente ser partilhados de forma semelhante, expandindo ainda mais os recursos disponíveis para a comunidade de investigação.

Olhando para além dos ensaios individuais

Ensaios clínicos negativos ou inconclusivos podem por vezes parecer o fim da história para um potencial tratamento. Mas os dados recolhidos durante esses estudos permanecem frequentemente enormemente valiosos. Cada participante contribui com informação que ajuda os investigadores a compreender melhor a DH, mesmo quando um medicamento experimental não se torna, em última análise, um tratamento.

Ao disponibilizar estes conjuntos de dados placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. à comunidade de investigação mais ampla, a Prilenia e a CHDI estão a ajudar a garantir que as contribuições de centenas de participantes de ensaios continuam a fazer avançar a investigação sobre a DH. O objetivo imediato é compreender melhor os efeitos placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona., mas o impacto a longo prazo pode estender-se muito mais longe, informando um desenho de ensaios clínicos mais inteligente, melhorando análises estatísticas e ajudando estudos futuros a fazer melhores perguntas.

Numa doença onde cada participante e cada conjunto de dados é precioso, isso representa um investimento importante no futuro da investigação sobre a DH.

Resumo:

• A Prilenia doou dados do braço placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona. dos seus ensaios clínicos PRIDE e PROOF-HD sobre a DH à CHDI Foundation.
• O conjunto de dados inclui informação de 331 participantes, proporcionando um recurso valioso para a investigação futura sobre a DH.
• Os investigadores usarão os dados para compreender melhor os efeitos placeboplacebo Um placebo é um medicamento falso, que não contém ingredientes activos. O efeito placebo é um efeito psicológico que faz com que as pessoas se sintam melhor mesmo que estejam a tomar um comprimido que não funciona., a progressão da doença e como melhorar o desenho e a interpretação de futuros ensaios clínicos.
• Investigadores qualificados poderão candidatar-se ao acesso através do processo de partilha de dados estabelecido pela CHDI, permitindo que os dados sejam combinados com outros conjuntos de dados sobre a DH quando apropriado.
• Partilhar dados de ensaios clínicos maximiza o impacto da contribuição de cada participante, garantindo que informação valiosa continua a beneficiar a comunidade da DH muito depois de os ensaios individuais terem terminado.