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Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Latest News
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Medicamento para tratar os sintomas de movimento da DH aprovado pela FDA
A FDA aprovou a valbenazina, também conhecida como INGREZZA, como um tratamento para os sintomas de movimento da doença de Huntington
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Concorrentes jovens: as células cerebrais jovens expulsam as velhas
A substituição de células com DH no cérebro pode ser eficaz. Um novo trabalho mostra que as células gliais injectadas no cérebro de ratos assumem o controlo e expulsam as células mais velhas, mas por uma razão surpreendente – pela idade, não pela DH!
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Actualizações da PTC Therapeutics e da uniQure sobre os seus ensaios de redução da huntingtina
A PTC Therapeutics e a uniQure partilharam actualizações dos seus ensaios clínicos, que testam diferentes abordagens de redução da huntingtina. Exploramos os dados apresentados por estes dois estudos e o que isso significa para as famílias DH.
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Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 – Dia 3
Veja as atualizações de investigação do Dia 3 da Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 #HDTC2023.
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Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 – Dia 2
Veja as atualizações de investigação do Dia 2 da Conferência sobre Terapêuticas para a DH 2023 #HDTC2023
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Conferência sobre Terapêuticas para a Doença de Huntington 2023 – Dia 1
Veja as atualizações de investigação do Dia 1 da Conferência sobre Terapêuticas para DH 2022 #HDTC2023.
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Estudo PROOF-HD de pridopidina termina com resultados negativos
O ensaio de fase 3 não atingiu o seu objetivo principal de abrandar a perda de função na doença de Huntington.
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Astrócitos: A nova estrela na investigação em DH?
Um novo artigo resume o que o campo da doença de Huntington descobriu sobre um tipo de célula cerebral chamada astrócito. Estas células ajudam a manter as células cerebrais saudáveis e podem ser usadas no desenvolvimento de novas terapias para a DH.
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À caça do equilíbrio: como a proteína huntingtina compensa na DH
Investigadores analisam causa e efeito de várias formas da proteína HTT. Descobrem que tanto a HTT expandida como a não expandida contribuem para a comunicação das células cerebrais e que o cérebro tem capacidade de compensar alterações por doença
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Estudo de Fase II da Roche GENERATION HD2 a caminho
A Roche divulgou uma carta à comunidade no início de 2023, para partilhar que o seu ensaio clínico de Fase II para estudar o fármaco redutor de huntingtina, tominersen, está a caminho. Neste artigo, resumimos as últimas notícias sobre este fármaco.