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Passando para a via rápida: a uniQure e a FDA estão no mesmo caminho para a aprovação acelerada
Latest News
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Notícias decepcionantes da Novartis sobre o branaplam e o ensaio VIBRANT-HD
A Novartis anunciou que irá parar o desenvolvimento do fármaco branaplam em doença de Huntington. Aqui, revemos esta notícia recente e o seu impacto na comunidade DH.
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uniQure tem luz verde para continuar a testar terapia genética para a DH
Após uma pausa de 3 meses no recrutamento devido a preocupações com efeitos colaterais, a uniQure partilhou a boa notícia de que o seu ensaio de terapia genética para DH AMT-130 continuará conforme planeado, com novas medidas de segurança em vigor.
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Um novo mapa para seguir a progressão da doença de Huntington
Investigadores atualizaram o sistema que classifica a progressão da doença de Huntington. Seguir a progressão em 4 estadios facilitará a selecção para ensaios clínicos e a interpretação de dados, e criará oportunidades para ensaios pré-sintomáticos.
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Avanço pioneiro com edição genética por CRISPR poderá ter aplicações mais vastas em doenças humanas
Ensaio clínico preliminar com sucesso para a Amiloidose Familiar por Transtiretina mostra que edição genética por CRISPR pode ser utilizada com segurança no corpo humano. O que é que isto significa para a edição genética em DH?
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Notícias Tristes da Roche e da Ionis – Ensaio com ASO Interrompido Precocemente
Notícias decepcionantes da Roche e da Ionis: o ensaio fase III de redução da huntingtina com Tominersen foi interrompido precocemente.
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Vacinas e DH
Muitas famílias com DH têm questões acerca da vacinação contra o coronavírus – ARNm parece assustador! O HDBuzz ajuda a perceber as manchetes sobre a segurança da vacina e a DH
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Qual o significado da COVID-19 para as famílias com doença de Huntington e para a investigação na DH?
Actualização COVID-19: qual o significado para as famílias com Doença de Huntington, qual o impacto na investigação da DH e como alterou as formas de funcionamento da ciência?
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Ficha de Perguntas e Respostas da Huntington's Disease Society of America (HDSA) sobre o Programa Roche/Genentech RG6042
A Ficha de Perguntas e Respostas frequentes da Huntington's Disease Society of America (HDSA) acerca do ensaio ASO de redução da huntingtina era tão boa que a roubámos (com permissão)
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A Roche anuncia pormenores do seu estudo piloto de redução da huntingtina
O ensaio GENERATION-HD1 irá testar se o RG6042 – anteriormente Ionis-HTTRx – atrasa a progressão da doença de Huntington
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HDBuzz regista-se no Enroll-HD
Como prometido, Jeff Carroll, do HDBuzz, registou-se finalmente no estudo Enroll-HD. Saiba mais aqui sobre este importante "estudo observacional" global sobre a DH.